ΠΑΘΗΣΕΙΣ & ΘΕΡΑΠΕΙΑ

Πολλά υποσχόμενες ορμονικές θεραπείες για παιδιά και ενήλικες με αυτισμό

Πολλά υποσχόμενες ορμονικές θεραπείες για παιδιά και ενήλικες με αυτισμό

Μια θεραπεία με ορμόνες δείχνει ότι μπορεί να βελτιώσει την κοινωνική λειτουργία σε άτομα με αυτισμό, σύμφωνα με τα αποτελέσματα δύο ξεχωριστών κλινικών δοκιμών.

 

Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη

 

Ειδικότερα, θεραπευτικές προσεγγίσεις που βασίζονται στην ορμόνη αγγειοπιεσίνη* (vasopressin) έχουν δείξει θετική εξέλιξη στη βελτίωση της κοινωνικής λειτουργίας τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες με αυτισμό, σε κλινικές δοκιμές θεραπειών βασισμένων στη μελέτη της αγγειοπιεσίνης.

 Η πρώτη δοκιμή εξέτασε την αποτελεσματικότητα ενός σκευάσματος ρινικού ψεκασμού αγγειοπιεσίνης σε παιδιά με διαταραχή του φάσματος του αυτισμού.

 «Οι γονείς και οι κλινικοί γιατροί διαπίστωσαν βελτίωση, το ίδιο φάνηκε, επίσης, και στις εργαστηριακές εξετάσεις σχετικά με την απόδοση των παιδιών που έλαβαν αγγειοπιεσίνη σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο», δήλωσε η Karen Parker, υπεύθυνη στη συγκεκριμένη έρευνα και διευθύντρια του ερευνητικού τομέα για την κοινωνική νευροεπιστήμη στο Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ.

 Στη δεύτερη δοκιμή, δεν εξετάστηκε η επίδραση της ίδιας τη αγγειοπιεσίνης, αλλά ενός νέου φαρμάκου που ενεργοποιεί τους υποδοχείς του εγκεφάλου που στοχεύει η ορμόνη. Οι ερευνητές ανέφεραν ότι οι ενήλικοι συμμετέχοντες με διαταραχή του φάσματος του αυτισμού (ASD) που πήραν το φάρμακο, είχαν κλινικά σημαντική βελτίωση στην κοινωνική τους συμπεριφορά.

 Συγκεκριμένα, αναφερόμενος στην κλινική δοκιμή 223 ανδρών με μέτριο ή σοβαρό αυτισμό, ο Δρ Paulo Fontoura, ανώτερος αντιπρόεδρος του τομέα κλινικής ανάπτυξης νευροεπιστημών και σπάνιων ασθενειών της Roche Pharmaceuticals, ο οποίος ηγείτο της συγκεκριμένης έρευνας, δήλωσε ότι το δοκιμαζόμενο φάρμακο «βρέθηκε να βελτιώνει τα βασικά χαρακτηριστικά της κοινωνικής αλληλεπίδρασης και των επικοινωνιών σε ενήλικες με ASD».

 

Εξηγώντας τα ευρήματα, η Karen Parker επεσήμανε ότι: «φάνηκε ότι η αγγειοπιεσίνη ήταν χαμηλή στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (μεταξύ των ατόμων με αυτισμό) και όσο χαμηλότερα είναι τα επίπεδα αγγειοπιεσίνης τόσο μεγαλύτερη είναι η σοβαρότητα των συμπτωμάτων. Αν εξετάσουμε πού βρίσκονται οι υποδοχείς αγγειοπιεσίνης στον εγκέφαλο, διαπιστώνουμε ότι βρίσκονται σε κοινωνικά συναφείς περιοχές που έχουν αναγνωριστεί ότι ρυθμίζουν την κοινωνική λειτουργία».

 Και οι δύο μελέτες έχουν προχωρήσει στο επόμενο στάδιο των κλινικών δοκιμών. Ο ρινικός ψεκασμός της αγγειοπιεσίνης ελέγχεται τώρα σε μια δοκιμή 100 παιδιών ενώ το 2ο φάρμακο θα αποτελέσει το επίκεντρο μιας δοκιμής Φάσης 3 σε ενήλικες και μια ξεχωριστή δοκιμή Φάσης 2 σε παιδιά και εφήβους.

 

 * Αγγειοπιεσίνη: Ορμόνη που εκκρίνεται από την οπίσθια υπόφυση. Αυξάνει την πίεση του αίματος και επιτρέπει στους νεφρούς να επαναπορροφήσουν νερό και συνεπώς να αποβάλλουν υψηλής πυκνότητας ούρα