Η συνεργασία των δύο εταιρειών σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα στην παγκόσμια εμπορική διάθεση της πατισιράνης, του πρώτου στην κατηγορία του θεραπευτικού παράγοντα RNAi «γονιδιακής σίγασης».

 Πιο συγκεκριμένα, η Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ηγέτιδα εταιρεία στους θεραπευτικούς παράγοντες RNAi, και η GENESIS Pharma, ηγέτιδα περιφερειακή εταιρεία βιοτεχνολογίας που δραστηριοποιείται στην ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης, ανακοίνωσαν, πρόσφατα, μία αποκλειστική συμφωνία για την εμπορική διάθεση της πατισιράνης, ενός πρώτου στην κατηγορία του θεραπευτικού παράγοντα RNAi, σε 12 χώρες: Ελλάδα, Κύπρος, Βουλγαρία, Ρουμανία, Σλοβενία, Κροατία, Σερβία, Βοσνία-Ερζεγοβίνη, Αλβανία, Δημοκρατία της Βόρειας Μακεδονίας, Μαυροβούνιο και Μάλτα.  

Η συμφωνία ανάμεσα στην Alnylam και την GENESIS Pharma αφορά στην πατισιράνη, η οποία εγκρίθηκε στην Ε.Ε. τον Αύγουστο του 2018 για τη θεραπεία της hATTR αμυλοείδωσης σε ενήλικες με πολυνευροπάθεια σταδίου 1 ή σταδίου 2.

Η πατισιράνη

Βασίζεται σε επιστημονική έρευνα που απέσπασε βραβείο Νόμπελ, είναι ένας ενδοφλεβίως χορηγούμενος θεραπευτικός παράγοντας RNAi που στοχεύει την τρανσθυρετίνη (TTR) για τη θεραπεία της κληρονομούμενης ATTR αμυλοείδωσης. Έχει σχεδιαστεί με σκοπό τη στόχευση και τη σίγαση συγκεκριμένου αγγελιοφόρου RNA, αποκλείοντας δυνητικά την παραγωγή TTR πρωτεΐνης πριν αυτή προκύψει. Η πατισιράνη εμποδίζει την παραγωγή τρανσθυρετίνης στο ήπαρ, μειώνοντας τη συσσώρευσή της στους ιστούς του οργανισμού, προκειμένου να σταματήσει ή να επιβραδυνθεί η εξέλιξη της νόσου. Τον Αύγουστο του 2018, η πατισιράνη έλαβε έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας της hATTR αμυλοείδωσης σε ενήλικες, καθώς και την άδεια κυκλοφορίας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για τη θεραπεία της hATTR αμυλοείδωσης σε ενήλικες με πολυνευροπάθεια Σταδίου 1 ή Σταδίου 2.

Ανεπιθύμητες Αντιδράσεις

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις που εμφανίστηκαν σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με πατισιράνη ήταν το περιφερικό οίδημα (30%) και οι σχετιζόμενες με την έγχυση αντιδράσεις (19%).

Το RNAi

Το RNAi (παρεμβαλλόμενο RNA) είναι μία φυσική κυτταρική διεργασία γονιδιακής σίγασης, η οποία αντιπροσωπεύει μια από τις πλέον υποσχόμενες και ταχέως αναπτυσσόμενες εξελικτικές πλατφόρμες στη βιολογία και την ανάπτυξη φαρμάκων σήμερα. Η ανακάλυψή της έχει χαρακτηριστεί ως ένα «σημαντικό επιστημονικό βήμα προόδου από αυτά που εμφανίζονται μία φορά στη δεκαετία» και τιμήθηκε με την απονομή του Βραβείου Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής για το 2006. Αξιοποιώντας τη φυσική βιολογική διεργασία του RNAi που παρατηρείται στα κύτταρά μας, μία νέα κατηγορία φαρμάκων, τα οποία είναι γνωστά ως θεραπευτικοί παράγοντες RNAi, είναι πλέον πραγματικότητα. Τα μικρά παρεμβαλλόμενα RNA (siRNA) είναι τα μόρια που μεσολαβούν στο RNAi και συνθέτουν τη θεραπευτική πλατφόρμα RNAi της Alnylam, δρουν σε πιο πρώιμο στάδιο από ότι τα σημερινά φάρμακα, προκαλώντας δυνητικά τη σίγαση του αγγελιοφόρου RNA (mRNA) –τα γενετικά πρόδρομα μόρια– που κωδικοποιεί τις πρωτεΐνες που προκαλούν τη νόσο, προλαμβάνοντας έτσι την παραγωγή τους. Πρόκειται για μία επαναστατική προσέγγιση που μπορεί δυνητικά να αλλάξει δραστικά τη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με γενετικά και άλλα νοσήματα.

 «Η συνεργασία μας με την GENESIS Pharma μας επιτρέπει να επεκτείνουμε την πρόσβαση στην πατισιράνη σε ασθενείς που πάσχουν από κληρονομούμενη ATTR (hATTR) αμυλοείδωση σε περιοχές της Ευρώπης όπου η Alnylam δεν διαθέτει επί του παρόντος παρουσία» δήλωσε η Theresa Heggie, SVP και Επικεφαλής για την Ευρώπη, Μέση Ανατολή, Αφρική και Καναδά για την Alnylam Pharmaceuticals. «Γνωρίζουμε ότι οι ασθενείς σε αυτές τις χώρες έχουν επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές και, ως η μοναδική εταιρεία με θεραπευτικό παράγοντα RNAi που έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση, είμαστε ιδιαίτερα χαρούμενοι για τη συνεργασία μας με την GENESIS Pharma μέσω της οποίας θα καταστεί διαθέσιμη η πατισιράνη, καθώς και δυνητικές μελλοντικές θεραπείες, στους ασθενείς στη Νοτιοανατολική Ευρώπη».

Ο κ. Κωνσταντίνος Ευριπίδης, Διευθύνων Σύμβουλος της GENESIS Pharma, δήλωσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι για αυτή τη νέα συνεργασία με την Alnylam για την ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης. Σε δύσκολους θεραπευτικούς τομείς όπως οι σπάνιες, χρόνιες ασθένειες και οι ασθένειες που προκαλούν σοβαρή αναπηρία, οι καινοτόμες θεραπείες έχουν τις περισσότερες δυνατότητες να προσφέρουν ουσιαστικά οφέλη στους ασθενείς και την κοινωνία. Η δική μας δέσμευση είναι να φέρνουμε τέτοιες καινοτομίες πιο κοντά στους ασθενείς και τους ιατρούς στις χώρες που δραστηριοποιούμαστε, μέσω συνεργασιών με κορυφαίες διεθνείς εταιρείες που μετατρέπουν την καινοτόμο επιστήμη σε φάρμακα, όπως η Alnylam».