Η Novartis λαμβάνει έγκριση από την ΕΕ για την οφατουμουμάμπη, την πρώτη και μοναδική αυτοχορηγούμενη θεραπεία που στοχεύει τα Β-κύτταρα για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση

Ειδικότερα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την οφατουμουμάμπη για τη θεραπεία υποτροπιάζουσων μορφών πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS) σε ενήλικες ασθενείς με ενεργή νόσο, όπως αυτοί ορίζονται με βάση κλινικά ή απεικονιστικά χαρακτηριστικά.
Η οφατουμουμάμπη είναι μια στοχευμένη, με συγκεκριμένη δοσολογία και χορήγηση θεραπεία έναντι των Β-κυττάρων, που έχει καταδείξει ανώτερη αποτελεσματικότητα και παρόμοιο προφίλ ασφάλειας σε σύγκριση με την τεριφλουνομίδη, μια θεραπεία πρώτης γραμμής για την πολλαπλή σκλήρυνση.
Η οφατουμουμάμπη είναι η πρώτη θεραπεία έναντι των Β-κυττάρων, που επιτρέπει  αυτοχορήγηση κατ’ οίκον, μία φορά τον μήνα, με τη βοήθεια της συσκευής αυτόματης ένεσης τύπου πένας Sensoready^® και μπορεί να αποτελέσει θεραπευτική επιλογή πρώτης εκλογής για ασθενείς με RMS.

«Με πάνω από 1 εκατομμύριο ανθρώπους στην Ευρώπη να ζουν με πολλαπλή σκλήρυνση, μια ανίατη μέχρι στιγμής νόσος, είναι ενθαρρυντικό να βλέπουμε ότι η έρευνα συνεχίζεται και αναπτύσσονται και άλλες θεραπείες. Καλωσορίζουμε την έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, χάρη στην οποία δίνεται μια ακόμη θεραπευτική επιλογή για τα άτομα που ζουν με RMS», είπε ο Pedro Carrascal, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Πλατφόρμας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση (EMSP).

«Η επιβράδυνση της επιδείνωσης της αναπηρίας είναι ένας από τους βασικούς στόχους στη διαχείριση της RMS και τα στοιχεία δείχνουν ότι η έγκαιρη έναρξη θεραπείας υψηλής αποτελεσματικότητας μπορεί να βελτιώσει τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα. Επιπλέον, καθώς η RMS εξελίσσεται, μπορεί να αυξηθούν σημαντικά οι συνολικές δαπάνες υγειονομικής περίθαλψης, ως αποτέλεσμα της αυξημένης αναπηρίας», είπε ο Haseeb Ahmad, Global Head of Value & Access της Novartis Pharmaceuticals. «Η ισχυρή αποτελεσματικότητα και το ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας της οφατουμουμάμπης της δίνουν τη δυνατότητα να γίνει θεραπεία πρώτης εκλογής για να βοηθήσει τους ανθρώπους που ζουν με πολλαπλή σκλήρυνση να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής τους, ενώ έχει και μια ευρύτερη αξία καθώς δυνητικά μπορεί να μειώσει τις ιατρικές δαπάνες που συνδέονται με τις θεραπείες έγχυσης».

Η οφατουμουμάμπη

Είναι μία στοχευμένη θεραπεία έναντι των Β-κυττάρων, με συγκεκριμένη δοσολογία, που προσφέρει την ευελιξία της αυτοχορήγησης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS). Πρόκειται για θεραπεία μονοκλωνικού αντισώματος (mAb) κατά του υποδεχέα CD20 των Β-κυττάρων, η οποία αυτοχορηγείται με υποδόρια ένεση μία φορά τον μήνα.
Οι αρχικές δόσεις της οφατουμουμάμπης χορηγούνται τις Εβδομάδες 0, 1 και 2, ενώ η πρώτη ένεση πραγματοποιείται με την καθοδήγηση ενός επαγγελματία υγείας. Όπως φαίνεται σε προκλινικές μελέτες, η οφατουμουμάμπη πιστεύεται ότι δρα μέσω της σύνδεσής της σε έναν διακριτό επίτοπο στον υποδοχέα του CD20, επάγοντας ισχυρή λύση και μείωση των Β-κυττάρων.
Ο εκλεκτικός μηχανισμός δράσης και η υποδόρια χορήγηση της οφατουμουμάμπης καθιστά εφικτή την συγκέντρωσή της με ακρίβεια στους λεμφαδένες, εκεί όπου απαιτείται μείωση των Β-κυττάρων στη νόσο της ΠΣ, ενώ σε κλινικές μελέτες έχει δειχθεί ότι μπορεί ενδεχομένως να διατηρεί τα Β-κύτταρα του σπληνός.
Η άπαξ μηνιαία χορήγηση της οφατουμουμάμπης διαφέρει από αυτή άλλων αντι-CD20 θεραπειών, καθώς επιτρέπει ταχύτερη αναπλήρωση του αριθμού των Β-κυττάρων, προσφέροντας μεγαλύτερη ευελιξία στην διαχείριση της πολλαπλής σκλήρυνσης.
Η οφατουμουμάμπη αναπτύχθηκε αρχικά από την Genmab και παραχωρήθηκε με άδεια στην GlaxoSmithKline. Η Novartis απέκτησε τα δικαιώματα της οφατουμουμάμπης για όλες τις ενδείξεις, περιλαμβανομένης της RMS, από την GlaxoSmithKline, τον Δεκέμβριο του 2015.

Η Novartis συνεργάζεται στενά με όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη για να διασφαλίσει ότι οι κατάλληλοι ασθενείς στην Ευρώπη θα αρχίσουν να επωφελούνται από αυτήν τη θεραπεία το συντομότερο δυνατόν. Τον Αύγουστο του 2020, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την οφατουμουμάμπη ως ένεση για υποδόρια χρήση για την αντιμετώπιση υποτροπιαζουσών μορφών της πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS), περιλαμβανομένων του κλινικά μεμονωμένου συνδρόμου, της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας μορφής της νόσου, καθώς και της δευτεροπαθώς προϊούσας νόσου με ενεργότητα, σε ενήλικες ασθενείς. Επιπλέον, η οφατουμουμάμπη έχει εγκριθεί για τη θεραπεία υποτροπιαζουσών μορφών πολλαπλής σκλήρυνσης στον Καναδά, την Ελβετία, τη Σιγκαπούρη, την Αυστραλία, την Ιαπωνία, την Αργεντινή, τα Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα, την Αλβανία και την Ινδία.