Ο χαρακτηρισμός «καινοτόμος θεραπεία» χορηγείται σε φάρμακα που τελούν υπό αξιολόγηση για σοβαρές καταστάσεις όπου τα πρώιμα κλινικά δεδομένα υποδεικνύουν τη δυνατότητα ουσιαστικής βελτίωσης έναντι της διαθέσιμης θεραπείας.

Ειδικότερα, η Novartis ανακοίνωσε ότι το asciminib – μια καινοτόμος ερευνητική θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP) – έλαβε τον χαρακτηρισμό της «καινοτόμου θεραπείας» (Breakthrough Therapy designation, BTD) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Η.Π.Α., για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (CP), οι οποίοι είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI).
Το asciminib έλαβε επίσης τον χαρακτηρισμό BTD για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι φέρουν τη μετάλλαξη T315I.

Παρά την τεράστια πρόοδο στη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας τις τελευταίες δεκαετίες, ορισμένοι από αυτούς τους προθεραπευμένους ασθενείς, «αγωνίζονται» για την επίτευξη των θεραπευτικών στόχων, λόγω φαινομένων αντίστασης και δυσανεξίας. Με τις λίγες εναπομείνασες θεραπευτικές επιλογές, οι ασθενείς που βρίσκονται σε μεταγενέστερες γραμμές θεραπείας ενδέχεται να διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου.

Αυτοί οι χαρακτηρισμοί που χορηγήθηκαν από τον FDA και οι οποίοι ενδέχεται να επιτρέψουν την  ταχεία ανάπτυξη και εξέταση του asciminib, βασίστηκαν στα εξής:

• Στη βασική μελέτη φάσης ΙΙΙ, ASCEMBL, όπου το asciminib συγκρίθηκε με την βοσουτινίμπη σε ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI)
• Σε μία μελέτη φάσης Ι, στην οποία συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ, ορισμένοι εκ τους οποίους έφεραν τη μετάλλαξη T315I

Τα δεδομένα από αυτές τις μελέτες κοινοποιήθηκαν στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), 2020 και οι λεπτομέρειες σχετικά με τα θετικά ευρήματα παρατίθενται στον ακόλουθο σύνδεσμό.

 Ο FDA είχε προηγούμενα χορηγήσει στο asciminib τον χαρακτηρισμό «υπό διαδικασία εσπευσμένης έγκρισης» και η Novartis σχεδιάζει να προβεί σε υποβολή για εξέταση στο πρώτο μισό του 2021 στο πλαίσιο του προγράμματος Real - Time Oncology Review (Αξιολόγηση ογκολογικών θεραπειών σε πραγματικό χρόνο) του FDA.

Το asciminib (ABL001)

Πρόκειται για μία ερευνητική θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP). Ως αναστολέας STAMP, το asciminib μελετάται σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) που εμφανίζουν αντοχή ή δυσανεξία σε δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI), και σε αρκετές κλινικές μελέτες με την ελπίδα να βοηθήσει ασθενείς σε πολλαπλές γραμμές θεραπείας της ΧΜΛ.

 Η μελέτη ASCEMBL

Είναι η πρώτη κλινική μελέτη άμεσης σύγκρισης στη  χρόνια μυελογενή λευχαιμία, η οποία χρησιμοποιεί έναν αναστολέα τυροσινικής κινάσης (TKI) δεύτερης γενιάς στο σκέλος σύγκρισης. Ως μια φάσης ΙΙΙ, πολυκεντρική, ανοιχτή, τυχαιοποιημένη μελέτη, η μελέτη ASCEMBL σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ανωτερότητα στο ποσοστό μείζονος μοριακής ανταπόκρισης στις 24 εβδομάδες της από του στόματος λαμβανόμενης υπό έρευνα θεραπείας asciminib (ABL001) έναντι της βοσουτινίμπης σε ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία σε χρόνια φάση, οι οποίοι έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους TKI.
Στη μελέτη συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με αποτυχία ή δυσανεξία στην πιο πρόσφατα χορηγούμενη θεραπεία με ΤΚΙ.