ΠΑΘΗΣΕΙΣ & ΘΕΡΑΠΕΙΑ

Πρωτεϊνική θεραπεία για τη νόσο Alzheimer λειτουργεί σε ανθρώπινα κύτταρα

Πρωτεϊνική θεραπεία για τη νόσο Alzheimer λειτουργεί σε ανθρώπινα κύτταρα

Ρούλα Σκουρογιάννη

 

Ένα από τα σημαντικότερα εμπόδια που αντιμετώπισε η επιστήμη, στην προσπάθεια ανάπτυξης πιθανών θεραπειών για τη νόσο του Alzheimer, είναι ότι οι πολλά υποσχόμενες μελέτες σε ποντίκια δεν έχουν μεταφραστεί τόσο επιτυχώς σε μελέτες σε ανθρώπους.

 

Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο μια ομάδα επιστημόνων στο Ινστιτούτο Gladstone ακολούθησε διαφορετική πορεία κατά την έρευνα της νόσου, λαμβάνοντας κύτταρα του δέρματος από ασθενείς με Alzheimer με την τεχνολογία πολυδύναμων βλαστικών κυττάρων για τη δημιουργία νευρώνων και την εξέταση αυτών των κυττάρων.

 

Η προσέγγιση αυτή ακολουθήθηκε επειδή ο στόχος της ομάδας ήταν το γονίδιο apoE4, μια παραλλαγή του γονιδίου apoE3, ωστόσο δεν παρατηρήθηκε διαφορά σε ποντίκια με τα δύο διαφορετικά γονίδια.

 

«Η ανάπτυξη φαρμάκων για τη νόσο του Αλτσχάιμερ ήταν σε μεγάλο βαθμό μια απογοήτευση τα τελευταία 10 χρόνια», παραδέχεται ο επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης, Yadong Huang, προϊστάμενος ερευνών και διευθυντής του Τμήματος Translational Advancement στο Gladstone Institutes. «Πολλά φάρμακα δουλεύουν αποτελεσματικά σε ένα μοντέλο ποντικών, αλλά μέχρι στιγμής δεν παρατηρείται επιτυχία στις κλινικές δοκιμές. Η ανησυχία που υπάρχει στο πεδίο αυτό είναι πόσο διαφορετικά τα μοντέλα ποντικών μιμούνται την ανθρώπινη νόσο».

 

Στους ανθρώπους, εκείνοι που έχουν ένα αντίγραφο του γονιδίου apoE4 είναι δύο φορές πιο πιθανό να αναπτύξουν Alzheimer σε σύγκριση με εκείνους που έχουν το γονίδιο apoE3 και εκείνοι που έχουν δύο αντίγραφα του γονιδίου apoE4 βρίσκονται σε αυξημένο κίνδυνο κατά 12 φορές.

 

Μια παράλληλη διαπίστωση, που φαίνεται να αποτελεί συναρπαστική ανακάλυψη και εξέλιξη στην πορεία των ερευνών, έγινε από τη συγκεκριμένη ερευνητική ομάδα, όταν κατάφεραν να αναπτύξουν μια κατηγορία ενώσεων που είναι σε θέση να αλλάξουν τη δομή της πρωτεΐνης apoE4 για να μοιάζει περισσότερο με την αβλαβή πρωτεΐνη apoE3.

 

Η μετατροπή αυτή βρέθηκε ότι αποκαθιστά την κανονική λειτουργία στα κύτταρα και εξαλείφει τα σημάδια της νόσου του Alzheimer. Η επαναστατική αυτή ανακάλυψη δίνει τεράστια ελπίδα και ήδη ανακοινώθηκε ότι ο Δρ Huang θα συνεχίσει την έρευνα, με υποστήριξη από τον ακαδημαϊκό χώρο και τη φαρμακευτική βιομηχανία και ενδεχομένως οι έρευνες να οδηγήσουν και σε ανθρώπινες δοκιμές.