Από τον Χαράλαμπο Πετρόχειλο

Στο ρόλο του φαρμακοποιού στην αντιμετώπιση μίας σπάνιας ασθένειας αναφέρεται με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων (29 Φεβρουαρίου) η γνωστή διεθνής ιστοσελίδα PharmacyTimes. 

Η θέση του φαρμακείου εκεί που διασταυρώνονται οι προσπάθειας της ομάδας φροντίδας της υγείας του δίνει μια μοναδική ικανότητα να συνδέει παρόχους, πληρωτές και κατασκευαστές φαρμακευτικών προϊόντων και να υποστηρίζει τους ασθενείς για να έχουν τα καλύτερα δυνατά αποτελέσματα των όποιων παρεμβάσεων στην υγεία τους.

Ως σπάνια ασθένεια ορίζεται αυτή που επηρεάζει λιγότερους από 200.000 ασθενείς και, μολονότι είναι ασυνήθιστες μεμονωμένα, οι σπάνιες ασθένειες συνολικά επηρεάζουν περισσότερα από 30 εκατομμύρια άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Οι θεραπείες που έχουν να κάνουν με σπάνιες παθήσεις, αφορούν τα λεγόμενα ορφανά φάρμακα που λειτουργούν σε επίπεδο κυτταρικό και γονιδιακό είναι εκπληκτικά υποσχόμενες για άτομα που ζουν με αυτές τις συνθήκες, ωστόσο η θεραπεία αυτών των ατόμων είναι μια περίπλοκη πράξη εξισορρόπησης που μπορεί να δημιουργήσει σημαντικές επιβαρύνσεις για τους ασθενείς, τις οικογένειες και το οικοσύστημα υγειονομικής περίθαλψης.

Για να είναι αποτελεσματικές αυτές οι θεραπείες υψηλού κόστους, πρέπει να ευθυγραμμιστούν αρκετοί παράγοντες - από τη διάγνωση έως την πληρωμή και τη μέτρηση των αποτελεσμάτων - γεγονός που καθιστά ζωτικής σημασίας τη συνεργασία όλων των ενδιαφερόμενων μερών. Παρόλο που το φαρμακείο ήταν ιστορικά ένας υποαναγνωρισμένος συνεργάτης στο ταξίδι φροντίδας ενός ασθενούς, η θέση του εκεί που διασταυρώνονται οι προσπάθειες της ομάδας φροντίδας, του δίνει μια μοναδική ικανότητα να συνδέει παρόχους, πληρωτές και κατασκευαστές φαρμακευτικών προϊόντων και να υποστηρίζει διαχρονικά τους ασθενείς για να μεγιστοποιήσει τα αποτελέσματα της υγείας τους.

Το άρθρο συνεχίζει αναλύοντας τον ρόλο του φαρμακείου στη θεραπεία σπάνιων ασθενειών σε τρία επίπεδα.

Για τους Ασθενείς

Όταν σκεφτόμαστε πώς ένας ασθενής φτάνει στο φαρμακείο, ξεκινά με τη διαγνωστική του οδύσσεια, ένα ταξίδι που μπορεί να διαρκέσει κατά μέσο όρο 6 χρόνια και 12 επισκέψεις ειδικού για ασθενείς με σπάνια νόσο. Δεδομένου του μικρού πληθυσμού θεραπείας, του υψηλού κόστους και της κλινικής πολυπλοκότητας, οι εταιρείες που παρασκευάζουν φάρμακα επιλέγουν (σ.σ. στις ΗΠΑ) συνήθως έναν μικρό αριθμό φαρμακείων για να συμμετάσχουν σε ένα εξαιρετικά περιορισμένο δίκτυο για τη διαχείριση των θεραπειών τους, οι οποίοι στη συνέχεια συνεργάζονται με παρόχους που συνταγογραφούν τα φάρμακα μετά τη διάγνωση.

Οι ανάγκες των ασθενών μπορεί να φαίνονται αισθητά διαφορετικές από την αρχική διάγνωση έως την πρώτη θεραπευτική αξιολόγηση και τυπικά, το φαρμακείο είναι το πιο σταθερό κλινικό σημείο επαφής κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου. Οι ασθενείς με σπάνιες ασθένειες απαιτούν και αξίζουν ολιστική φροντίδα, και ολοκληρωμένη υποστήριξη από ένα φαρμακείο που θα βρίσκεται  συνεχώς δίπλα τους. Το μοντέλο της Optum Frontier Therapies (σ.σ. εταιρεία υπηρεσιών που απευθύνεται σε ασθενείς, φροντιστές και οικογένειες πασχόντων από τη σπάνια ασθένεια ALS - πλαγία αμυοτροφική σκλήρυνση ή νόσος του κινητικού νευρώνα) έχει σχεδιαστεί με σκοπό να εξισορροπεί την εξέλιξη των αναγκών ενός ασθενούς, να παρέχει μακροπρόθεσμη φροντίδα και παρακολούθηση για να βοηθήσει όσους πάσχουν από σπάνιες ασθένειες να επιτύχουν τα βέλτιστα θεραπευτικά αποτελέσματα.

Το PharmacyTimes τονίζει ότι η ομάδα του φαρμακείου αποτελεί μέρος του ταξιδιού φροντίδας ενός ασθενούς από τη στιγμή που του συνταγογραφείται μια θεραπεία και συνεχίζεται μέσω της βελτιστοποίησης της δόσης και της διαχείρισης των ανεπιθύμητων ενεργειών. Αυτό σημαίνει ότι πριν τη χορήγηση ενός φαρμάκου, ο φαρμακοποιός συναντάται με τον ασθενή και τους φροντιστές για να τους εκπαιδεύσει σχετικά με το φάρμακο και να κατανοήσουν τους προσωπικούς τους στόχους για ποιότητα ζωής και συνεχίζει να παρακολουθεί τη θεραπεία και να κάνει προσαρμογές όπως απαιτείται για να διασφαλίσει ότι αυτοί οι στόχοι επιτυγχάνονται.

Για τους Παρόχους και τις Εταιρείες Φαρμάκων

Οι πάροχοι είναι ζωτικής σημασίας για το ταξίδι φροντίδας του ασθενούς και το φαρμακείο μπορεί να τους υποστηρίξει συμβάλλοντας στην εξοικονόμηση χρόνου και στην αποφυγή περιττών καθυστερήσεων στη φροντίδα του ασθενούς. Για παράδειγμα, αναφέρει το PharmacyTimes, οι φαρμακοποιοί τους βοηθούν να πλοηγηθούν στη διαδικασία προηγούμενης εξουσιοδότησης, υποστηρίζουν και απαντούν σε ερωτήσεις συνταγογράφων και σε ό,τι προσδιορίζει την ιατρική αναγκαιότητα· Και το σημαντικότερο, βοηθούν τους ασθενείς τους να έχουν πρόσβαση σε παροχές για να πληρώσουν για τις θεραπείες τους. Η συνεχής αλληλεπίδραση με τους ασθενείς σημαίνει ότι οι φαρμακοποιοί μπορούν να μετρήσουν τα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς, κάτι που βοηθά τους παρόχους να έχουν μία πολύ καλή εικόνα και να κατανοήσουν την εξέλιξη του ασθενούς με πολύ μεγαλύτερη προσοχή από αυτή που θα μπορούσαν να δουν κατά τις ετήσιες επισκέψεις και να παρέχουν ουσιαστικές πληροφορίες στους φαρμακευτικούς συνεργάτες τους σχετικά με την αξία και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου τους.

Αξίζει να σημειωθεί ότι υπάρχει καταμέτρηση σε όλη αυτήν την προσπάθεια παρακολούθησης του ασθενούς με σπάνια πάθηση πράγμα που σημαίνει υψηλότερη ποιότητα δεδομένων και καλύτερα θεραπευτικά αποτελέσματα.

Μάλιστα περιγράφεται ένα παράδειγμα του τρόπου με τον οποίο η ομάδα του φαρμακείου λειτουργεί γι’ αυτούς τους ασθενείς: «Πέντε εβδομάδες μετά την έναρξη της θεραπείας, ένας ασθενής ξεκίνησε τη φροντίδα του στο φαρμακείο. Ο γιατρός του είχε διατηρήσει την αρχική δόση του φαρμάκου αντί να την αυξήσει λόγω των ανεπιθύμητων ενεργειών της ναυτίας. Αφού μίλησε με τον ασθενή, η ομάδα φαρμακοποιών μας παρατήρησε ότι ο ασθενής έπαιρνε τη θεραπεία μετά το φαγητό. Εκτός από τη ναυτία, ο χρόνος που ο ασθενής έπαιρνε τη δόση είχε επίσης ως αποτέλεσμα σημαντικά χαμηλότερη απορρόφηση της θεραπείας. Ο φαρμακοποιός μας επικοινώνησε με τον ασθενή και τον συμβούλεψε να αλλάξει τον τρόπο λήψης της δόσης του, ώστε να είναι πριν από τα γεύματα για τη βελτίωση της απορρόφησης και τη μείωση της ναυτίας. Τα αποτελέσματα από μια αξιολόγηση παρακολούθησης 2 εβδομάδες αργότερα έδειξαν ότι τα προβλήματα είχαν επιλυθεί πλήρως με αυτό το νέο σχήμα».

Και το άρθρο συνεχίζει σημειώνοντας ότι επειδή οι φαρμακοποιοί ειδικεύονται σε αυτά τα φάρμακα και τις παθήσεις που αντιμετωπίζουν, είναι συχνά σε καλή θέση για να εντοπίζουν λύσεις για ασθενείς που μπορεί να παραβλεφθούν ακούσια από άλλα μέλη της ομάδας φροντίδας του ασθενούς.

Για τους πληρωτές

Εκτός από την προσφορά σύνδεσης μεταξύ των ασθενών και των παρόχων υπηρεσιών υγείας, η ομάδα του φαρμακείου είναι ένας αξιόπιστος συνεργάτης και για εκείνους που αποζημιώνουν τις θεραπείες, τα ασφαλιστικά Ταμεία, τους πληρωτές. Και αυτό γιατί βρίσκονται εκεί για να βοηθήσουν τους ασθενείς να επωφεληθούν πλήρως από τη θεραπεία τους και να επιτύχουν το μέγιστο όφελος από την επένδυση του πληρωτή. Η στενή επαφή με τους ασθενείς και τους παρόχους τους—για τη διαχείριση των παρενεργειών, τον καθορισμό των προσαρμογών της δόσης και τη διασφάλιση της πλήρους υποστήριξης του σχεδίου φροντίδας συνολικά—μεταφράζεται τελικά σε μεγαλύτερο κέρδος για τους πληρωτές. Με την κατάλληλη συγκέντρωση δεδομένων, το φαρμακείο μπορεί να βοηθήσει τους πληρωτές να κατανοήσουν τα αποτελέσματα πίσω από την επένδυσή τους στα φάρμακα των ασθενών και να αξιολογήσουν καλύτερα την αξία αυτών των θεραπειών. Επισημαίνεται δε ότι το όφελος /κέρδος του φαρμακείου διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στην παροχή βοήθειας από πλευράς του στους πληρωτές αλλά και σε εκείνους που σχεδιάζουν το πως να μετριάσουν τον οικονομικό κίνδυνο αυτών των θεραπειών.

Τέλος, το άρθρο κάνει μία ακόμη σημαντική επισήμανση που παρόλο που αναφέρεται στο σύστημα υγείας των ΗΠΑ αξίζει να αναφερθεί.  

Αυτό λοιπόν που λέει είναι ότι ακόμη και όταν όλοι οι ενδιαφερόμενοι φορείς στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης συνεργάζονται, τα κλινικά αποτελέσματα για τους ασθενείς δεν είναι τόσο θετικά εάν οι ασθενείς ή ο ασφαλιστικός φορέας δεν μπορούν να αντέξουν οικονομικά το κόστος της θεραπείας. Για να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς έχουν πρόσβαση στις θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή που χρειάζονται, είναι επιτακτική ανάγκη τα αποτελέσματα να παρακολουθούνται με τον σωστό τρόπο – ο οποίος, με τη σειρά του, προσφέρει ενημέρωση για τις αποφάσεις που λαμβάνονται από τους πληρωτές και τους κατασκευαστές φαρμάκων και βοηθά τους παρόχους να παρέχουν κατάλληλες θεραπείες στους ασθενείς.

Και συνεχίζει το άρθρο ότι οι ρυθμίσεις για την περίθαλψη που βασίζονται στην ανάδειξη της σημασίας, της αξίας και της χρησιμότητας τους είναι ένας τρόπος για να διασφαλιστεί η πρόσβαση σε θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή των οποίων οι υψηλές τιμές ενδέχεται διαφορετικά να αμφισβητήσουν τα τρέχοντα μοντέλα πληρωμών υγειονομικής περίθαλψης. Το όφελος της φροντίδας που βασίζεται ακριβώς στην αξία είναι ότι παρέχει κίνητρα για την ολιστική διαχείριση των ασθενών, αλλά μία από τις προκλήσεις της εφαρμογής της στο χώρο των σπάνιων ασθενειών είναι ότι υπάρχει εγγενώς μικρότερο μέγεθος πληθυσμού, το οποίο εισάγει μεταβλητότητα για όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη. Γνωρίζουμε επίσης ότι αυτοί οι ασθενείς συνήθως έχουν μεγαλύτερη περίοδο αξιολόγησης μετά τη χορήγηση της θεραπείας, γεγονός που καθιστά δύσκολη την παρακολούθηση των αποτελεσμάτων με την πάροδο του χρόνου.

Αυτοί οι δύο παράγοντες υπογραμμίζουν τη μοναδική ικανότητα του φαρμακείου να δίνει δυνατότητα στους πληρωτές και τους παρόχους που θέλουν να συνάπτουν συμβάσεις με βάση την αξία να το κάνουν. Ένα συμβόλαιο που βασίζεται στην αξία (σ.σ. μιας θεραπείας) βοηθά τους κατασκευαστές και τους πληρωτές να μοιράζονται τον κίνδυνο, γεγονός που μπορεί να επεκτείνει την πρόσβαση της για τους ασθενείς.

Είναι σημαντικό να αναγνωρίζεται επίσης  ότι οι πληρωτές έχουν συχνά περιορισμένη δυνατότητα να δουν δεδομένα αποτελεσμάτων που απαιτούνται για τη λήψη αποφάσεων αποζημίωσης. Η σχέση των φαρμακοποιών με τον ασθενή σημαίνει ότι μπορεί ο φαρμακοποιός να τον παρακολουθεί διαχρονικά για να παρατηρήσει τη διάρκεια και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας, να συλλέξει δεδομένα αποτελεσμάτων της θεραπείας και να χρησιμεύσει ως σταθερή πηγή υποστήριξης ακόμα κι αν οι ασθενείς αλλάξουν πάροχο ή πληρωτή.

Και καταλήγει το άρθρο ότι «η ιατρική ακριβείας και η θεραπεία σπάνιων ασθενειών φέρνουν εκπληκτικές υποσχέσεις για το μέλλον της φροντίδας, αλλά τα εργαλεία που χρειαζόμαστε (σ.σ. οι φαρμακοποιοί) μόλις αρχίζουν να εμφανίζονται για να προωθήσουμε την πρόσβαση σε αυτές τις εξαιρετικά καινοτόμες θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή».