Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη

Η ρυθμιστική αρχή υγείας των ΗΠΑ ενέκρινε τη Δευτέρα (18/3/24) τη γονιδιακή θεραπεία της φαρμακευτικής Orchard Therapeutics, με έδρα το Ηνωμένο Βασίλειο, για τη θεραπεία παιδιών με Μεταχρωματική Λευκοδυστροφία (Metachromatic Leukodystrophy-MLD), η οποία είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη συγκεκριμένη σπάνια, κληρονομική νόσο.

Η Orchard Therapeutics, η οποία εξαγοράστηκε, πέρσι, από την ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Kyowa Kirin, δήλωσε ότι θα παράσχει λεπτομέρειες σχετικά με την τιμολόγηση και τη διαθεσιμότητα της θεραπείας αργότερα μέσα στην εβδομάδα.

Η εφάπαξ θεραπεία, με την επωνυμία Lenmeldy (στις ΗΠΑ), έχει εγκριθεί για παιδιά σε ορισμένα στάδια εξέλιξης της νόσου, δήλωσε ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από 37 παιδιά που έλαβαν Lenmeldy σε δύο ανοιχτές κλινικές δοκιμές, τα αποτελέσματα των οποίων έδειξαν ότι η θεραπεία μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο σοβαρής κινητικής βλάβης ή θανάτου σε σύγκριση με παιδιά που δεν έλαβαν θεραπεία.

Επισημάνθηκε, επίσης, ο πιθανός κίνδυνος εκδήλωσης αιματολογικής κακοήθειας που σχετίζεται με τη θεραπεία, μαζί με το σχηματισμό θρόμβων αίματος ή έναν τύπο διόγκωσης των εγκεφαλικών ιστών.

Η MLD, η οποία επηρεάζει τον εγκέφαλο και το νευρικό σύστημα, χαρακτηρίζεται από τη συσσώρευση ορισμένων λιπαρών ουσιών στα κύτταρα και οδηγεί σε απώλεια κινητικής και γνωστικής λειτουργίας και πρόωρο θάνατο.

Η ασθένεια υπολογίζεται ότι επηρεάζει ένα στα 40.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες, σύμφωνα με τον FDA.

Η θεραπεία είναι εγκεκριμένη στην Ευρωπαϊκή Ένωση και διατίθεται με την επωνυμία Libmeldy.