της Ρούλας Σκουρογιάννη

Δύο θεραπείες για την Κυστική Ίνωση που χορηγούνται σε ασθενείς με συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις, είναι μακροπρόθεσμα ασφαλείς και αποτελεσματικές,  βελτιώνοντας σημαντικά την ποιότητα της ζωής τους. Αυτά είναι τα νέα επιστημονικά δεδομένα που παρουσιάστηκαν πρόσφατα στο Ευρωπαϊκό Ιατρικό συνέδριο για την Κυστική Ίνωση το οποίο διοργανώθηκε την προηγούμενη εβδομάδα στην Βασιλεία της Ελβετίας.

«Οι θεραπείες αυτές παρά το γεγονός ότι ως ορφανές (δηλαδή αφορούν σπάνιες νόσους), είναι πολύ ακριβές, χορηγούνται στους Έλληνες ασθενείς με ατομική παραγγελία, μέσω του ΙΦΕΤ. Η πολιτεία, όμως, θα πρέπει να δώσει ιδιαίτερο βάρος στην απλοποίηση και στην επίσπευση των γραφειοκρατικών διαδικασιών για την έγκριση και χορήγηση των φαρμάκων αυτών στους ασθενείς. Επίσης, ιδιαίτερο ενδιαφέρον και φροντίδα θα πρέπει να δείξουν οι αρμόδιοι φορείς και ιδίως ο ΕΟΠΥΥ για την εξασφάλιση των αναγκαίων κονδυλίων για την ομαλή πληρωμή των οφειλών προς το ΙΦΕΤ, προκειμένου η πρόσβαση στα φάρμακα αυτά να γίνεται χωρίς καθυστερήσεις και απρόσκοπτα», ανέφερε στο dailypharmanews.gr σχετικά με τις νέες θεραπείες, η Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση, που παρευρέθη στο Συνέδριο.

Η νέα θεραπεία, τα αποτελέσματα της οποίας παρουσιάστηκαν στο συνέδριο, βασίζεται στο φάρμακο με τη δραστική ουσία ivacaftor, το οποίο είναι εγκεκριμένο και χορηγείται μεμονωμένα ως μονοθεραπεία  στους ινοκυστικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω  που φέρουν συγκεκριμένες  μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR. Η χορήγηση της μονοθεραπείας με ivacaftor εξετάστηκε σε εκατοντάδες ασθενείς που το λαμβάνουν επί έως και 5 χρόνια: σε 1.256 ασθενείς από ένα αμερικανικό Μητρώο Ασθενών και σε 411 από ένα αντίστοιχο βρετανικό.  Όπως ανακοινώθηκε στο Συνέδριο, τα στοιχεία από τις ΗΠΑ έδειξαν ότι ο ετήσιος κίνδυνος θανάτου, η ανάγκη για μεταμόσχευση πνεύμονα, οι νοσηλείες και οι  παροξύνσεις των αναπνευστικών λοιμώξεων, ήταν σημαντικά λιγότερες στους ασθενείς που λαμβάνουν το ivacaftor, σε σύγκριση με άλλους ασθενείς οι οποίοι δεν το έχουν λάβει ποτέ.  Οι τάσεις είναι ανάλογες και στους βρετανούς ασθενείς, αλλά οι διαφορές στον κίνδυνο θανάτου και την ανάγκη για μεταμόσχευση πνεύμονα δεν είναι στατιστικώς σημαντικές.

Οι μακροχρόνιες αυτές αναλύσεις δεν εντόπισαν νέες ανεπιθύμητες ενέργειες του  φαρμάκου, πέρα από εκείνες που είχαν παρατηρηθεί στις προεγκριτικές κλινικές μελέτες του. Επιπλέον, στους ασθενείς που έπαιρναν το φάρμακο παρατηρήθηκαν λιγότερες επιπλοκές της κυστικής ίνωσης, όπως διαβήτης και θετικές καλλιέργειες για διάφορα μικρόβια.

Στο συνέδριο, παρουσιάστηκαν επίσης στοιχεία για την ασφάλεια του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor ο οποίος έχει ένδειξη μόνο για όσους ασθενείς είναι ομόζυγοι της γονιδιακής  μετάλλαξης F508del. Το συγκεκριμένο φάρμακο είναι ήδη εγκεκριμένο  για τους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, ενώ κατά τη διάρκεια του συνεδρίου παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της τρίτης φάσης της μελέτης του παραπάνω συνδυασμού φαρμάκων σε  58 παιδιά, ηλικίας 6-11 ετών, με κυστική ίνωση που φέρουν δύο μεταλλάξεις του γονιδίου με την ονομασία F508del. Ειδικότερα, τα νέα στοιχεία που παρουσιάστηκαν, απέδειξαν ασφάλεια του συνδυασμού και βελτιώσεις σε πολλούς δείκτες της νόσου όπως η αύξηση του σωματικού βάρους των παιδιών που έλαβαν τον συνδυασμό, η βελτίωση  της αναπνευστικής λειτουργίας (FEV1), η μειωμένη αποβολή χλωρίου στον ιδρώτα κ.α.

Το συνέδριο διήρκησε από τις 8 έως τις 11 Ιουνίου και το παρακολούθησαν επιστήμονες υγείας και ερευνητές από πολλές χώρες της Ευρώπης και της Αμερικής με θεματολογία που καλύπτει όλο το φάσμα της Κυστικής Ίνωσης, την φαρμακοθεραπεία, τη φυσικοθεραπεία, την άσκηση, τη διατροφή, την αντιμετώπιση των λοιμώξεων και την πρόληψη της νόσου. Ιδιαίτερα ενδιαφέρουσες, υπήρξαν οι συνεδρίες και οι ανακοινώσεις για τη θεραπευτική αντιμετώπιση των πνευμονικών λοιμώξεων από ανθεκτικά στελέχη μικροβίων και μυκήτων και οι ανακοινώσεις για άλλες θεραπείες που βρίσκονται σε διάφορα στάδια κλινικών δοκιμών.