Από το Χαράλαμπο Πετρόχειλο

Έντεκα νέα φάρμακα έκαναν ένα τεράστιο άλμα προς έγκρισή στην Ευρώπη μετά από την απόκτηση θετικής γνωμοδότησης από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων δύο που αντιμετωπίζουν σπάνιες νευροεκφυλιστικές παθήσεις στα παιδιά.

Η nusinersen της Biogen Idec συστάθηκε για έγκριση για τη θεραπεία ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), μια σπάνια και συχνά θανατηφόρα γενετική ασθένεια που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και προοδευτική απώλεια κίνησης.

Η απόφαση βασίζεται σε κλινική δοκιμή που δείχνει ότι το 51% των ασθενών ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία με το φάρμακο - το οποίο χορηγείται με έγχυση μέσω οσφυονωτιαίας παρακέντησης κάθε τέσσερις μήνες - σε σύγκριση με κανένα από αυτούς που έλαβαν ψευδή έγχυση (μάρτυρες).

Δεκαέξι ασθενείς (22%) πέτυχαν πλήρη έλεγχο κίνησης της κεφαλής, έξι ασθενείς (8%) πέτυχαν να μπορούν να κάθονται μόνοι τους και ένας ασθενής (1%) πέτυχε να μπορεί να σταθεί όρθιος με υποστήριξη, ενώ κανένα από τα άτομα από την ομάδα ελέγχου δεν πέτυχε κάτι από αυτά. Επίσης, ο κίνδυνος θανάτου ή μόνιμα υποστηριζόμενης μηχανικά αναπνοής ήταν 47% μικρότερος σε ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο.

Η cerliponase alfa της BioMarin προτάθηκε για τη θεραπεία μιας πολύ σπάνιας, θανατηφόρου νευροεκφυλιστικής πάθησης σε παιδιά που ονομάζεται κηροειδής λιποφουσκίνωση νευρωνική τύπου 2 (CLN2), η οποία χαρακτηρίζεται από χαμηλά επίπεδα του ενζύμου τριπεπτιδυλοπεπτιδάση 1 και για την οποία δεν υπάρχει σήμερα καμία εγκεκριμένη θεραπεία.

Η θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων αναμένεται να βελτιώσει ορισμένα από τα συμπτώματα που εμφανίζουν οι νεαροί ασθενείς. Σε μία κλινική δοκιμή, 20 από τους 23 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία (και οι οποίοι μπορούσαν να λάβουν μέρος στις αναλύσεις αποτελεσματικότητας) παρουσίασαν είτε βραδύτερη από την αναμενόμενη εξέλιξη της νόσου, μία σταθεροποίηση της εξέλιξης της νόσου ή κάποια βελτίωση στις κινητικές και γλωσσικές τους ικανότητες , κάτι το οποίο θεωρήθηκε σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα.

Κατά τα άλλα, το ορφανό φάρμακο της Pfizer inotuzumab ozogamicin έλαβε θετική γνώμη από την CHMP για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας. Το φάρμακο έχει αποδειχθεί ότι αυξάνει το ποσοστό των ασθενών που έχουν πλήρη ύφεση και μοριακή ύφεση και ότι καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου.

Η CHMP διατύπωσε επίσης θετική γνώμη για τη sarilumab της Sanofi/Regeneron για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας. Σύμφωνα με τον Οργανισμό, το φάρμακο είναι σε θέση να μειώσει τα σημεία και τα συμπτώματα της νόσου, να βελτιώσει τη φυσική λειτουργικότητα και να αναστείλει την πρόοδο της αρθρικής βλάβης στους ασθενείς. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες διαπιστώθηκε ότι είναι ουδετεροπενία, αυξημένη ALT, ερύθημα στο σημείο της ένεσης, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος και λοιμώξεις του ουροποιητικού συστήματος.

Το dimethyl fumarate /φουμαρικό διμεθύλιο της Almirall πήρε θετική γνωμοδότηση για τη θεραπεία της ψωρίασης σε ασθενείς που χρειάζονται συστηματική θεραπεία, με βάση τα δεδομένα που δείχνουν την ικανότητά του να μειώνει τα σημάδια και τα συμπτώματα της νόσου. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι τα γαστρεντερικά συμβάματα, η έξαψη και η λεμφοπενία.

Το trientine tetrahydrochloride/ τετραενδροχλωρική τριεντίνη, της GMP-Orphan SA πήρε επίσης σύσταση για τη θεραπεία της νόσου του Wilson, μιας σπάνιας αυτοσωματικής υπολειπόμενης κληρονομικής διαταραχής. Το φάρμακο μπορεί να μειώσει τα επίπεδα του χαλκού στον ορό ασθενών με νόσο Wilson βοηθώντας έτσι στην πρόληψη νευρολογικών ανωμαλιών και ηπατικής δυσλειτουργίας.

Τρία βιοσοδύναμα φάρμακα υποστηρίχθηκαν επίσης για έγκριση: η etanercept-szzs της Sandoz για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, της νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας, της ψωριασικής αρθρίτιδας, της αξονικής σπονδυλοαρθρίτιδας, της ψωρίασης κατά πλάκας και της ψωρίασης κατά πλάκας σε παιδιατρικούς ασθενείς, όπως και άλλα δύο φάρμακα της ίδιας εταιρείας επίσης της Sandoz, που και τα δύο περιέχουν rituximab, για τη θεραπεία λεμφώματος μη-Hodgkin, ρευματοειδούς αρθρίτιδας, κοκκιωμάτωσης με πολυαγγείωση και μικροσκοπικής πολυαγγειίτιδας. Το ένα από τα δύο τελευταία φάρμακα (το Rixathon) προορίζεται επίσης για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.

Το γενόσημο Febuxostat /φεβουξοστάτη της Mylan έλαβε θετική γνωμοδότηση για την πρόληψη και τη θεραπεία της υπερουριχαιμίας όπως και το γενόσημο carglumic acid της Lucane Pharma για τη θεραπεία της υπεραμμωνιαιμίας λόγω της πρωτογενούς ανεπάρκειας της Ν-ακετυλογλουταμινικής συνθετάσης.