Έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) έλαβε ο Aνασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας, μια θεραπεία με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII (rFVIII) παρατεταμένου χρόνου ημίσειας ζωής, για κατ’ απαίτηση και προφυλακτική θεραπεία σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που πάσχουν από αιμορροφιλία Α.
Σχετικά με την έγκριση του EMA για τον Ανασυνδυασμένο Πεγκυλιωμένο Αντιαιμορροφιλικό Παράγοντα για ασθενείς με αιμορροφιλία Α στην Ευρώπη, εκπρόσωποι της εταιρείας βιοτεχνολογίας Shire σχολίασαν ότι αποτελεί ένα θετικό βήμα, ιδίως ως προς την αναγνώριση της σημασίας που έχει η εξατομικευμένη διαχείριση της νόσου.
Οι σχετικές κλινικές μελέτες
Η κυκλοφορία του Ανασυνδυασμένου Πεγκυλιωμένου Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα υποστηρίζεται από τις εκβάσεις τριών κλινικών μελετών Φάσης ΙΙΙ σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α. Στις μελέτες αυτές, περιλαμβάνεται:
- μία προοπτική, παγκόσμια, πολυκεντρική, ανοικτή, μη τυχαιοποιημένη μελέτη ασθενών ηλικίας 12 έως 65 ετών,
- μία προοπτική, μη ελεγχόμενη, ανοικτή, πολυκεντρική μελέτη ασθενών ηλικίας έως 12 ετών και
- μία μελέτη περιεγχειρητικού ελέγχου της αιμόστασης με ενδιάμεσα αποτελέσματα μελέτης από 15 ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Α που υποβλήθηκαν σε χειρουργικές επεμβάσεις.
Η Αιμορροφιλία Α
Η νόσος, που έχει χαρακτηριστεί ορφανή νόσος από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, είναι μια σπάνια αιμορραγική διαταραχή που προκαλεί αιμορραγία με διάρκεια μεγαλύτερη από τη φυσιολογική λόγω έλλειψης του παράγοντα πήξης VIII (FVIII) στο αίμα. Η βαρύτητα της αιμορροφιλίας Α καθορίζεται από την ποσότητα του παράγοντα στο αίμα, ενώ η χαμηλότερη ποσότητα του παράγοντα σχετίζεται με αυξημένη βαρύτητα της νόσου. Περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με αιμορροφιλία Α πάσχουν από τη σοβαρή μορφή της διαταραχής. Σήμερα, περίπου 150.000 άτομα πάσχουν από αιμορροφιλία Α σε ολόκληρο τον κόσμο. Η νόσος προσβάλλει κυρίως άρρενες, με επίπτωση 1 περίπτωση ανά 5.000 γεννήσεις αρρένων σε παγκόσμιο επίπεδο. Από τον παγκόσμιο πληθυσμό ασθενών με αιμορροφιλία, υπολογίζεται ότι ποσοστό 75% δε λαμβάνει επαρκή θεραπεία ή δεν έχει καμιά πρόσβαση σε θεραπεία.
Η Shire εργάζεται ταχέως για να φέρει τον Ανασυνδυασμένο Πεγκυλιωμένο Αντιαιμορροφιλικό Παράγοντα στην αγορά μετά την έγκρισή του στην Ευρώπη. «Θα συνεχίσουμε να υλοποιούμε τη δέσμευσή μας για καινοτομία στην αιματολογία, συμβάλλοντας στη βελτίωση και την εξατομίκευση της αντιμετώπισης της νόσου αυτών των ασθενών».
Ο Ανασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας εγκρίθηκε αρχικά από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις ΗΠΑ και ακολούθησαν εγκρίσεις στην Ιαπωνία, τον Καναδά, την Κολομβία και την Ελβετία.
