Η Sanofi και η Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσαν λεπτομερή θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη ODYSSEY ESCAPE, μία κλινική μελέτη Φάσης 3 που αξιολόγησε το ενέσιμο alirocumab σε ασθενείς με ετερόζυγος οικογενής υπερχοληστερολαιμία (HeFH), μια κληρονομική νόσο με πολύ υψηλά επίπεδα χοληστερόλης.
Η κλινική μελέτη έδειξε ότι η προσθήκη του alirocumab στην υπάρχουσα θεραπευτική αγωγή μείωσε τα επίπεδα της LDL χοληστερόλης κατά περίπου 50% από την έναρξη της μελέτης (σε σύγκριση με αύξηση κατά 2% με το εικονικό φάρμακο). Το alirocumab μείωσε σημαντικά την ανάγκη για θεραπεία αφαίρεσης της LDL χοληστερόλης κατά 75% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p<0,0001), που ήταν και το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης.
Η θεραπεία LDL- αφαίρεσης είναι μια διαδικασία παρόμοια με την αιμοκάθαρση, όπου η κακή (LDL) χοληστερόλη απομακρύνεται από το αίμα. Συνήθως, αφορά ασθενείς υψηλού κινδύνου οι οποίοι εμφανίζουν πολύ υψηλά επίπεδα LDL χοληστερόλης παρά τη βέλτιστη υπολιπιδαιμική αγωγή.
Η θεραπεία LDL αφαίρεσης είναι μια επεμβατική, χρονοβόρα και δαπανηρή θεραπεία για ασθενείς που πάσχουν από παθήσεις που θεραπεύονται δύσκολα. Το κόστος της θεραπείας ενδέχεται να φτάσει έως και τα 100.000 δολάρια ετησίως, για κάθε ασθενή στις ΗΠΑ ή έως τα 60.000 ευρώ στη Γερμανία, όπου υπάρχουν 200 κέντρα και η θεραπεία της LDL-αφαίρεσης χρησιμοποιείται συχνότερα. Στις ΗΠΑ, υπάρχουν περίπου 60 κέντρα LDL-αφαίρεσης και πολλοί ασθενείς πρέπει να διανύσουν σημαντικές χιλιομετρικές αποστάσεις για να υποβληθούν στη διαδικασία.
Στη μελέτη ODYSSEY ESCAPE, παρά το γεγονός ότι οι ασθενείς που πήραν μέρος αντιμετωπίζονταν με τη διαδικασία της LDL αφαίρεσης και μπήκαν στην μελέτη με πολύ υψηλή LDL χοληστερόλη (μέση τιμή 4,7mmol/l ή 181mg/dL), το 63% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με alirocumab, δε χρειάζονταν πλέον τη διαδικασία αυτή μετά από 6 εβδομάδες αγωγής. Κατά το ίδιο χρονικό σημείο, τα μέσα επίπεδα LDL χοληστερόλης στους ασθενείς της ομάδας θεραπείας με alirocumab ήταν 2,3 mmol/L (90 mg/dL), σε σύγκριση με 4,8 mmol/L (185 mg/dL) στην ομάδα με εικονικό φάρμακο. Σύμφωνα με τις ευρωπαϊκές κατευθυντήριες οδηγίες, τα συνιστώμενα επίπεδα LDL χοληστερόλης κυμαίνονται μεταξύ 1,8 και 3,0 mmol/L (70-115 mg/dL), ανάλογα με τον καρδιαγγειακό κίνδυνο. Τα αποτελέσματα της μελέτης ODYSSEY ESCAPE δημοσιεύτηκαν και στο European Heart Journal.
