Πολλοί άνθρωποι με κοιλιοκάκη, παρόλο που τηρούν με απόλυτη συνέπεια μία δίαιτα χωρίς γλουτένη για χρόνια, υποφέρουν από ευαισθησία στο έντερό τους με το παραμικρό ίχνος γλουτένης στο φαγητό ή σε ένα επεξεργασμένο προϊόν. Και μόνο αυτό αρκεί για να προκαλέσει φλεγμονή και συμπτώματα. Τώρα, τα αποτελέσματα μιας μικρής κλινικής μελέτης πρώιμης φάσης δείχνουν ότι ένα πειραματικό φάρμακο ίσως προσφέρει κάτι που η δίαιτα από μόνη της δεν μπορεί: προστασία του εντέρου και ταυτόχρονα ελάφρυνση των συμπτωμάτων, ακόμη και όταν ο οργανισμός εκτίθεται σε γλουτένη.
Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη
Τι έδειξε η μελέτη
Το φάρμακο ονομάζεται ANB033 και αναπτύσσεται από την εταιρεία βιοτεχνολογίας First Tracks Biotherapeutics. Στη μελέτη, συμμετείχαν 32 ασθενείς με διάγνωση κοιλιοκάκης τουλάχιστον ένα χρόνο πριν, οι οποίοι ακολουθούσαν δίαιτα χωρίς γλουτένη. Παρ’ όλα αυτά, οι βιοψίες τους εξακολουθούσαν να δείχνουν μέτρια βλάβη στο λεπτό έντερο. Οι ερευνητές σημειώνουν ότι αυτό δεν είναι σπάνιο, αφού ακόμη και η ελάχιστη έκθεση στη γλουτένη μπορεί να προκαλέσει βλάβη και επίμονα συμπτώματα παρά τη γενική τήρηση της δίαιτας.
Οι συμμετέχοντες έλαβαν τρεις υποδόριες ενέσεις, είτε του φαρμάκου είτε εικονικού σκευάσματος (placebo), στην αρχή της μελέτης, τη δεύτερη και την τέταρτη εβδομάδα. Ακολούθησαν δύο εβδομάδες με καθημερινή κατανάλωση 6 γραμμαρίων γλουτένης, δηλαδή περίπου όση περιέχουν δύο φέτες ψωμί. Πρόκειται για μια σκόπιμα απαιτητική δοκιμασία, που προσομοιώνει μια παρατεταμένη έκθεση.
Λιγότερη βλάβη και λιγότερα συμπτώματα
Οι δεύτερες βιοψίες, στο τέλος της μελέτης, έδειξαν ότι οι ασθενείς που είχαν λάβει το ANB033 παρουσίαζαν στατιστικά σημαντική προστασία από τη βλάβη του εντέρου σε σύγκριση με όσους είχαν λάβει placebo, σύμφωνα με την εταιρεία. Το ίδιο φάνηκε και στα συμπτώματα: το φάρμακο απέτρεψε την αύξησή τους σε όλη τη διάρκεια της δοκιμασίας με γλουτένη, ενώ στην ομάδα του placebo η αύξηση ήταν εμφανής. Τα συμπτώματα καταγράφονταν καθημερινά σε ηλεκτρονικό ημερολόγιο, το Celiac Disease Symptom Diary.
Ενδεικτικό είναι και το ποσοστό των ασθενών που χρειάστηκαν επιτρεπόμενα φάρμακα για να ελέγξουν τα γαστρεντερικά τους συμπτώματα: μόλις το 6% στην ομάδα του ANB033, έναντι 47% στην ομάδα του placebo.
«Είναι αξιοσημείωτο να βλέπουμε για πρώτη φορά, στην ίδια μελέτη, τόσο στατιστικά σημαντική πρόληψη των συμπτωμάτων όσο και όφελος στο έντερο», δήλωσε ο επικεφαλής της μελέτης, Δρ. Μπέντζαμιν Λέμπβολ, από το Ιατρικό Κέντρο Irving του Πανεπιστημίου Columbia και το νοσοκομείο New York-Presbyterian.
Πώς δρα το φάρμακο
Το ANB033 είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα. Μπλοκάρει τον υποδοχέα CD122, ένα κοινό δομικό στοιχείο των υποδοχέων δύο πρωτεϊνών του ανοσοποιητικού, της IL-15 και της IL-2. Πρόκειται για βασικούς μοχλούς της φλεγμονής που βλάπτει το έντερο στην κοιλιοκάκη. Σύμφωνα με τον Δρ. Λέμπβολ, η IL-2 συνδέεται στενά με την εμφάνιση των συμπτωμάτων. Με άλλα λόγια, το φάρμακο δεν καταπολεμά τη γλουτένη καθαυτή. Επιδιώκει να «χαμηλώσει» την υπερβολική αντίδραση του ανοσοποιητικού που τη συνοδεύει.
Στα θετικά αναφέρεται και το προφίλ ασφάλειας. Σύμφωνα με την παρουσίαση των πρώτων δεδομένων, το ANB033 έγινε καλά ανεκτό, χωρίς τοξικότητες που να περιορίζουν τη δόση και με μόνο ήπιες ή μέτριες ανεπιθύμητες ενέργειες. Ο χρόνος ημιζωής του είναι περίπου τρεις εβδομάδες.
Γιατί η κοιλιοκάκη χρειάζεται νέες θεραπείες
Η κοιλιοκάκη είναι αυτοάνοση νόσος, που πλήττει περίπου έναν στους 100 ανθρώπους παγκοσμίως. Η μοναδική διαθέσιμη αντιμετώπιση είναι η διά βίου δίαιτα χωρίς γλουτένη, μια λύση που φορτώνει όλο το βάρος στον ασθενή και την οικογένειά του. Παραμένει η μεγαλύτερη αυτοάνοση νόσος χωρίς εγκεκριμένη φαρμακευτική θεραπεία. Γι’ αυτό και το πεδίο είναι ανταγωνιστικό: εκτός από τη First Tracks, φάρμακα για την κοιλιοκάκη δοκιμάζουν και οι εταιρείες Argenx και Teva. Ο αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει στο ANB033 τη διαδικασία Fast Track για την κοιλιοκάκη, η οποία επιταχύνει την ανάπτυξη φαρμάκων για σοβαρές παθήσεις με αδιάκοπη ανάγκη.
Τι ακολουθεί
Τα αποτελέσματα αυτά προέρχονται από την πρώτη ομάδα ασθενών (η οποία έκανε τη δοκιμασία με γλουτένη). Στο πλαίσιο της ίδιας μελέτης*, μια δεύτερη ομάδα, με πιο σοβαρή βλάβη του εντέρου και χωρίς πρόσθετη έκθεση σε γλουτένη, αξιολογείται ως προς το αν το φάρμακο μπορεί να βοηθήσει στην επούλωση των ιστών. Οι πρώτες ενδείξεις για την επούλωση και τη βαρύτητα των συμπτωμάτων στις 12 εβδομάδες αναμένονται στις αρχές του επόμενου έτους. Τα πλήρη αποτελέσματα θα παρουσιαστούν στο Διεθνές Συμπόσιο για την Κοιλιοκάκη (International Celiac Disease Symposium) στη Μελβούρνη της Αυστραλίας τον επόμενο μήνα.
Τι σημαίνει αυτό για τους ασθενείς σήμεραΗ μελέτη είναι μικρή και πρώιμης φάσης, και χρειάζονται μεγαλύτερες δοκιμές για να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα και η μακροπρόθεσμη ασφάλεια. Το ANB033 δεν είναι εγκεκριμένη θεραπεία και δεν αντικαθιστά τη δίαιτα χωρίς γλουτένη, που παραμένει η μόνη τεκμηριωμένη αντιμετώπιση. Όσοι ζουν με κοιλιοκάκη δεν πρέπει να αλλάξουν τη διατροφή τους και να συζητούν με τον γαστρεντερολόγο τους κάθε νέα εξέλιξη. Η κατεύθυνση όμως είναι ελπιδοφόρα: για πρώτη φορά μια θεραπεία δείχνει ότι μπορεί να προστατεύσει το έντερο και να περιορίσει τα συμπτώματα στην ίδια μελέτη.
Περισσότερα στοιχεία για τη μελέτη είναι διαθέσιμα στον ακόλουθο σύνδεσμο: https://ir.