Η Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επέκτεινε την έγκριση του luspatercept, ώστε να συμπεριλάβει την πρώτης γραμμής θεραπεία ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που οφείλεται σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιάμεσου κινδύνου. Η συγκεκριμένη έγκριση αφορά τη χρήση του luspatercept σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.
Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση για χρήση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία). Το luspatercept είναι επίσης εγκεκριμένο στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ιαπωνία για την πρώτης γραμμής θεραπεία της αναιμίας που σχετίζεται με ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου.
«Χάρη σε αυτή την έγκριση του luspatercept ως πρώτης γραμμής θεραπείας για την αναιμία σε ενήλικους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου, περισσότεροι ασθενείς στην ΕΕ θα έχουν τη δυνατότητα να πετύχουν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις για μεγαλύτερα χρονικά διαστήματα σε σύγκριση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε η Monica Shaw, Senior Vice President και επικεφαλής Ευρωπαϊκών Αγορών στην Bristol Myers Squibb. «Αυτό το ορόσημο υπογραμμίζει τη σταθερή δέσμευσή μας στην ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με σχετιζόμενη με νόσο αναιμία».
«Λιγότεροι από τους μισούς αναιμικούς ασθενείς με χαμηλότερο βαθμό κινδύνου ΜΔΣ αποκρίνονται στους ερυθροποιητικούς παράγοντες, τη μοναδική μέχρι σήμερα θεραπευτική επιλογή, ενώ η διάμεση διάρκεια απόκρισης είναι μόλις 2 έτη. Βάσει των αποτελεσμάτων της μελέτης COMMANDS, η έγκριση του luspatercept, ως αρχική θεραπεία της αναιμίας ασθενών με μικρό-ενδιάμεσο κίνδυνο ΜΔΣ έρχεται να καλύψει σε ικανό βαθμό αυτό το πολυετές θεραπευτικό κενό, βελτιώνοντας το ποσοστό, αλλά και τη διάρκεια απόκρισης των ασθενών και αποτελώντας, έτσι, ορόσημο στην αντιμετώπιση των ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου», δήλωσε o Ιωάννης Κοτσιανίδης, Καθηγητής Αιματολογίας Δ.Π.Θ., Διευθυντής, Αιματολογική Κλινική, Π.Γ.Ν. Αλεξανδρούπολης.
Η έγκριση βασίζεται στην πιλοτική μελέτη Φάσης 3 COMMANDS, στο πλαίσιο της οποίας το luspatercept έδειξε μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα σε σύγκριση με την εποετίνη άλφα, έναν παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA), στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης που αφορά την ανεξαρτησία από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων σε συνδυασμό με την αύξηση αιμοσφαιρίνης. Τα αποτελέσματα ασφάλειας ήταν αντίστοιχα με τα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν σε προηγούμενες μελέτες σε ΜΔΣ και ήταν συμβατά με τα αναμενόμενα συμπτώματα στον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών.
«Στο πεδίο της αντιμετώπισης των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων χαμηλότερου κινδύνου, ελάχιστοι ασθενείς εμφανίζουν σταθερή ανταπόκριση σε παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης, γεγονός που δημιουργεί μια κρίσιμη ανάγκη για πιο αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές, με σκοπό την αντιμετώπιση της επιβάρυνσης της αναιμίας», δήλωσε ο Matteo Giovanni Della Porta, ερευνητής της μελέτης και επικεφαλής της Μονάδας Λευχαιμίας στο Αντικαρκινικό Κέντρο Humanitas στο Μιλάνο της Ιταλίας. «Αποτελέσματα από τη μελέτη COMMANDS υπογραμμίζουν την κλινική αξία του luspatercept ως αρχικής θεραπείας για την αναιμία σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου, και η συγκεκριμένη έγκριση αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη βελτίωση της θεραπευτικής πρακτικής και την παροχή καλύτερων εκβάσεων για τους ασθενείς».
Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ)
Αποτελούν μια ομάδα στενά σχετιζόμενων αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατόν να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Τα άτομα με ΜΔΣ που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο υπερφόρτωσης σιδήρου, αντιδράσεων στη μετάγγιση και λοιμώξεων. Οι ασθενείς που εξαρτώνται από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων παρουσιάζουν σημαντικά μικρότερη συνολική επιβίωση σε σχέση με τους ασθενείς που δεν εξαρτώνται από μεταγγίσεις, εν μέρει λόγω υπερφόρτωσης σιδήρου ή πιο σοβαρής νόσου του μυελού των οστών σε σχέση με ασθενείς που δεν εξαρτώνται από μεταγγίσεις.
Το luspatercept, μία πρώτη στην κατηγορία της (first-in-class) θεραπευτική επιλογή, προάγει την αύξηση και την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε μοντέλα ζώων.
Ενδείξεις στην ΕΕ :
Το luspatercept ενδείκνυται στην ΕΕ για τη θεραπεία:
- ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιάμεσου κινδύνου.
- ενηλίκων ασθενών με αναιμία που σχετίζεται με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις και μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις βήτα θαλασσαιμία.
Η Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος για το luspatercept είναι διαθέσιμη στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων στη διεύθυνση www.ema.europa.eu.