Σημαντική μείωση του κινδύνου επιδείνωσης της νόσου δείχνει νέα θεραπεία, σύμφωνα με δεδομένα της μελέτης HYPERION.
Πιο συγκεκριμένα, νέες προοπτικές στη διαχείριση της Πνευμονικής Αρτηριακής Υπέρτασης (ΠΑΥ) ανοίγει ένα φάρμακο, το οποίο σύμφωνα με τα νεότερα δεδομένα της κλινικής μελέτης Φάσης 3 HYPERION, μειώνει σημαντικά τον κίνδυνο κλινικής επιδείνωσης της νόσου σε ασθενείς που έχουν πρόσφατα διαγνωστεί. Τα αποτελέσματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν πρόσφατα, επιβεβαιώνοντας τη θεραπευτική αξία του φαρμάκου ως καινοτόμου προσέγγισης στην αντιμετώπιση της σπάνιας και εξουθενωτικής αυτής πάθησης.
Θεραπεία με πρωτοποριακό μηχανισμό δράσης και έγκριση σε Ευρώπη και ΗΠΑ
Το εν λόγω φάρμακο, είναι ο πρώτος και μοναδικός αναστολέας σηματοδότησης ακτιβίνης που έχει εγκριθεί από τον FDA και τον EMA για την ΠΑΥ και, ήδη, διατίθεται μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Συνταγογράφησης στην Ελλάδα. Χορηγείται υποδορίως, κάθε τρεις εβδομάδες, και μπορεί να αυτοχορηγείται από ασθενείς ή φροντιστές, με την κατάλληλη καθοδήγηση.
Ο μηχανισμός δράσης του βασίζεται στην αναστολή της υπερβολικής σηματοδότησης των ακτιβινών μέσω του υποδοχέα ActRIIA, ο οποίος στους ασθενείς με ΠΑΥ είναι υπερδραστήριος. Το φάρμακο λειτουργεί ως «παγίδα» ακτιβινών, αναστέλλοντας τη μη φυσιολογική ανάπτυξη αιμοφόρων αγγείων στους πνεύμονες, και έτσι μειώνει τη στένωση και πάχυνσή τους.
H μελέτη HYPERION: Θετικά αποτελέσματα σε νεοδιαγνωσμένους ασθενείς
Η HYPERION είναι μια παγκόσμια, διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη και ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3, που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ασθενείς με ΠΑΥ εντός 12 μηνών από τη διάγνωσή τους, οι οποίοι είχαν ενδιάμεσο ή υψηλό κίνδυνο και ταξινομήθηκαν ως Λειτουργικής Κατηγορίας II ή III.
Στη μελέτη συμμετείχαν 320 ασθενείς, οι οποίοι έλαβαν είτε το φάρμακο είτε placebo σε συνδυασμό με ήδη υπάρχουσα σταθερή αγωγή (διπλή ή τριπλή θεραπεία υποβάθρου) για τουλάχιστον 90 ημέρες. Το 72,2% των συμμετεχόντων λάμβανε διπλή θεραπεία.
Το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης ήταν ο χρόνος έως την πρώτη εμφάνιση κλινικής επιδείνωσης. Αυτό περιλάμβανε:
· Θάνατο από οποιαδήποτε αιτία
· Μη προγραμματισμένη νοσηλεία σχετιζόμενη με ΠΑΥ
· Διαφραγματοστομία κόλπων
· Μεταμόσχευση πνεύμονα
· Επιδείνωση στη δοκιμασία βάδισης έξι λεπτών και άλλες κλινικές ενδείξεις επιδείνωσης
Η προσθήκη του φαρμάκου, οδήγησε σε στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιώδη μείωση του κινδύνου επιδείνωσης σε σύγκριση με την ομάδα placebo, ενισχύοντας την αναγκαιότητα έγκαιρης παρέμβασης με καινοτόμες θεραπείες.
Συνέχεια επιτυχημένων μελετών: STELLAR και ZENITH
Η HYPERION αποτελεί την τρίτη διαδοχική μελέτη Φάσης 3 που καταδεικνύει τη θεραπευτική αξία του φαρμάκου, μετά τις μελέτες STELLAR και ZENITH. Αν και οι προηγούμενες μελέτες περιλάμβαναν πληθυσμούς ασθενών που λάμβαναν τριπλή θεραπεία, η HYPERION εστίασε σε νεοδιαγνωσμένους ασθενείς που δεν ελάμβαναν θεραπεία με προστακυκλίνη.
Η μελέτη διακόπηκε πρόωρα λόγω θετικών ενδιάμεσων αποτελεσμάτων και όλοι οι συμμετέχοντες είχαν την επιλογή να συνεχίσουν τη θεραπεία με το εν λόγω φάρμακο, μέσω της μελέτης επέκτασης SOTERIA.
Ελπίδα για τους ασθενείς
Όπως υπογράμμισε η Δρ. Vallerie McLaughlin, καθηγήτρια Καρδιολογίας στο Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν: «Η ΠΑΥ είναι μια ασθένεια δύσκολη στη διάγνωση και τη διαχείριση. Η HYPERION απέδειξε ότι η πρώιμη χρήση του συγκεκριμένου φαρμάκου προσφέρει σαφή οφέλη στη μείωση της επιδείνωσης, αποτελώντας ένα νέο θεραπευτικό ορόσημο για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους».