Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την Παρασκευή τη θεραπεία αιμορροφιλίας της γαλλικής φαρμακευτικής εταιρείας Sanofi, εισάγοντας έναν νέο τύπο θεραπείας που χορηγείται κάθε δύο μήνες σε ασθενείς με αυτή τη σπάνια διαταραχή της πήξης του αίματος, σύμφωνα με ανακοίνωση του οργανισμού.
Η υποδόρια θεραπεία της Sanofi, βοηθά στην πρόληψη της αιμορραγίας και μειώνει τα επίπεδα της αντιθρομβίνης – μιας πρωτεΐνης που καθυστερεί την πήξη του αίματος – σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω.
Η θεραπεία, θα είναι διαθέσιμη τον Απρίλιο και θα κοστίζει 642.000 δολάρια ετησίως για την πλειοψηφία των ασθενών, όπως δήλωσε ο Brian Foard, επικεφαλής της μονάδας εξειδικευμένης φροντίδας της Sanofi, στα ΜΜΕ.
Πρόκειται για θεραπεία πρώτου τύπου στην κατηγορία της, η οποία χορηγείται ανά δίμηνο σε άτομα με αιμορροφιλία τύπου A ή B, με ή χωρίς αναστολείς, σε αντίθεση με άλλες θεραπείες όπως η εβδομαδιαία ένεση της Pfizer ή η καθημερινή της Novo Nordisk.
Στα φάρμακα κατά της αιμορροφιλίας κυριαρχούν εδώ και δεκαετίες θεραπείες υποκατάστασης παραγόντων. Ωστόσο, πρόσφατα εγκρίθηκαν και γονιδιακές θεραπείες, όπως της CSL και της της BioMarin Pharmaceutical, ως εναλλακτικές λύσεις στις Ηνωμένες Πολιτείες της Αμερικής.
Τα άτομα με αιμορροφιλία εμφανίζουν γενετική διαφοροποίηση που επηρεάζει την παραγωγή των πρωτεϊνών που είναι υπεύθυνες για την πήξη του αίματος, προκαλώντας αυθόρμητες και σοβαρές αιμορραγίες μετά από τραυματισμούς ή χειρουργικές επεμβάσεις.
Η αιμορροφιλία Α προκαλείται από έλλειψη του παράγοντα πήξης VIII, ενώ η αιμορροφιλία Β από έλλειψη του παράγοντα IX.
Σύμφωνα με τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων των ΗΠΑ, εκτιμάται ότι περίπου 33.000 άνδρες ζουν με αιμορροφιλία στη χώρα.
Στις κλινικές δοκιμές, το φάρμακο της Sanofi μείωσε τον ετήσιο ρυθμό αιμορραγικών επεισοδίων κατά 90% σε σύγκριση με τις ομάδες ελέγχου, δείχνοντας σημαντική βελτίωση σε σχέση με τις θεραπείες κατόπιν αιμορραγίας.