Ας δούμε τι σημαίνει ένα φάρμακο να μην παράγεται σε εργοστάσιο, αλλά να φτιάχνεται από τα δικά μας κύτταρα. Οι επιστήμονες παίρνουν τα ίδια μας τα κύτταρα του ανοσοποιητικού, τα «εκπαιδεύουν» σε εργαστήριο να αναγνωρίζουν τον καρκίνο και μας τα επιστρέφουν, σαν ένα εξατομικευμένο «ζωντανό φάρμακο». Αυτές είναι οι γενετικά τροποποιημένες κυτταρικές ανοσοθεραπείες, με πιο γνωστές τις CAR-T.
Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη
Για πολλούς Έλληνες ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες, παραμένουν ακόμη μια θεραπεία που βρίσκεται μακριά, και γεωγραφικά και οικονομικά. Στο 37ο Πανελλήνιο Αιματολογικό Συνέδριο, που έγινε στις 5–7 Νοεμβρίου στη Θεσσαλονίκη, ειπώθηκε ότι αυτό μπορεί σύντομα να αλλάξει.
Τι είναι οι CAR-T και οι TILs
Στις CAR-T, τα T-λεμφοκύτταρα του ασθενούς τροποποιούνται ώστε να φέρουν ένα τεχνητό υποδοχέα (τον «χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου», από όπου και η ονομασία) που εντοπίζει στόχους πάνω στα καρκινικά κύτταρα. Όταν ξαναμπούν στον οργανισμό, τα κύτταρα αυτά πολλαπλασιάζονται και επιτίθενται συγκεκριμένα στην αρρώστια. Μια πρόσφατη ανασκόπηση της βιβλιογραφίας τα χαρακτηρίζει «ζωντανά φάρμακα», επειδή μπορούν να πολλαπλασιάζονται, να κινούνται στον οργανισμό και να σκοτώνουν στοχευμένα. Οι πρώτες CAR-T εγκρίθηκαν στις ΗΠΑ το 2017, και σήμερα η αμερικανική και η ευρωπαϊκή αρχή φαρμάκων έχουν εγκρίνει συνολικά επτά διαφορετικά προϊόντα.
Οι TILs (Tumor-Infiltrating Lymphocytes) ακολουθούν παρόμοια λογική, αλλά αφορούν κυρίως προχωρημένους συμπαγείς όγκους. Σε αυτές τις θεραπείες, αξιοποιούνται λεμφοκύτταρα που ήδη βρίσκονται μέσα στον όγκο. Η στοχευμένη τους δράση ενισχύεται εκτός οργανισμού και τα κύτταρα επιστρέφουν στον ασθενή. Τα νέα, όπως παρουσιάστηκαν στο συνέδριο, αφορούν ενήλικες με λευχαιμίες, λεμφώματα και πολλαπλό μυέλωμα, αλλά και ασθενείς με προχωρημένους συμπαγείς όγκους.
Το νέο νομικό πλαίσιο και η «Νοσοκομειακή Εξαίρεση»
Το κλειδί είναι η Νοσοκομειακή Εξαίρεση (Hospital Exemption). Πρόκειται για τη δυνατότητα να παράγονται και να χορηγούνται τέτοιες προηγμένες θεραπείες εντός νοσοκομείων και ακαδημαϊκών κέντρων, χωρίς να περάσει η θεραπεία από τη συνήθη διαδικασία κυκλοφορίας ενός εμπορικού φαρμάκου. Η δυνατότητα προβλέπεται πλέον και στην ελληνική νομοθεσία με τον Ν. 5302/2026 (ΦΕΚ Α΄ 78/20.5.2026). Για την πλήρη εφαρμογή του πλαισίου, απαιτείται, όμως, να ολοκληρωθούν οι εκτελεστικές ρυθμίσεις.
Η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία είχε ήδη τοποθετηθεί στη δημόσια διαβούλευση του νομοσχεδίου, τον Απρίλιο, ζητώντας ανάμεσα σε άλλα τη δημιουργία εθνικού μητρώου θεραπειών ATMP/CAR-T. Το μητρώο αυτό θα καταγράφει ενδείξεις, χαρακτηριστικά ασθενών, τοξικότητες, αποτελεσματικότητα, επιβίωση, υποτροπές και μακροχρόνια ασφάλεια. Η εταιρεία είχε επισημάνει και ότι τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας των πρώτης γενιάς εμπορικών CAR-T λήγουν την περίοδο 2025–2027, ένα παράθυρο ευκαιρίας για πιο προσιτές εναλλακτικές.
Γιατί χρειάζεται όλο αυτό
Οι εμπορικά διαθέσιμες προηγμένες θεραπείες σήμερα δεν επαρκούν για να καλύψουν όλους τους ασθενείς που θα μπορούσαν να ωφεληθούν. Ορισμένες, όπως συγκεκριμένες CAR-T για το πολλαπλό μυέλωμα, δεν είναι άμεσα διαθέσιμες στην Ελλάδα, τόσο λόγω του πολύ υψηλού κόστους όσο και λόγω περιορισμών στην παραγωγική δυναμικότητα. Ως αποτέλεσμα, ορισμένοι Έλληνες ασθενείς αναζητούν πρόσβαση σε εξειδικευμένα κέντρα του εξωτερικού, κάτι που σημαίνει ταξίδι, αναμονή και πρόσθετη επιβάρυνση για τους ίδιους και τις οικογένειές τους.
Το παράδειγμα της Ευρώπης
Αντίστοιχη νομοθεσία ισχύει εδώ και χρόνια σε πολλές χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Διευρύνει την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες και επιτρέπει την παροχή τους με πιο ελεγχόμενο και δυνητικά χαμηλότερο κόστος για τα συστήματα υγείας. Ένα γνωστό παράδειγμα είναι η Ισπανία. Εκεί, η CAR-T ARI-0001, που αναπτύχθηκε στο Hospital Clínic της Βαρκελώνης, πήρε το 2021 άδεια από τον ισπανικό οργανισμό φαρμάκων με το καθεστώς της Νοσοκομειακής Εξαίρεσης, για ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία. Σύμφωνα με τους ερευνητές της Βαρκελώνης, το κόστος της ήταν περίπου τρεις φορές χαμηλότερο από των εγκεκριμένων εμπορικών προϊόντων, με τιμές που φτάνουν περίπου τις 300.000 ευρώ. Η μέθοδος υπολογισμού του κόστους έχει πάντως αμφισβητηθεί, και οι άδειες της Νοσοκομειακής Εξαίρεσης χορηγούνται ανά μονάδα και όχι για όλη τη χώρα.
Το ελληνικό εγχείρημα: Πάτρα, Θεσσαλονίκη και Αθήνα
Στη χώρα μας, το εγχείρημα αναπτύσσεται στο Ινστιτούτο Κυτταρικών Θεραπειών (ΙΚΘ) «Δημήτρης Λόης» του Κέντρου Έρευνας του Πανεπιστημίου Πατρών και στην Ελληνική Τράπεζα Ομφαλοπλακουντιακού Αίματος (ΕΛΤΟΠΑ) του ΙΙΒΕΑΑ, με επικεφαλής τον καθηγητή Αιματολογίας του Πανεπιστημίου Πατρών, Αλέξανδρο Σπυριδωνίδη. Όπως εξηγεί ο ίδιος, και στις δύο μονάδες έχει εγκατασταθεί υπερσύγχρονος εξοπλισμός, αντίστοιχος με αυτόν των κέντρων του εξωτερικού που ήδη παράγουν και χορηγούν τέτοιες θεραπείες με Νοσοκομειακή Εξαίρεση.
Η εμπειρία δεν ξεκινά από το μηδέν. Στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Πατρών, έχει ήδη ολοκληρωθεί η πρώτη κλινική μελέτη στην Ελλάδα με κυτταρική ανοσοθεραπεία, για ασθενείς που υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση μυελού των οστών, με προϊόν που αναπτύχθηκε και παρήχθη εξ ολοκλήρου στη χώρα. Με τον νέο εξοπλισμό η τεχνική υποδομή αναβαθμίζεται, αξιοποιώντας κλινικά δοκιμασμένες πλατφόρμες παραγωγής και συνεργασίες με κέντρα του εξωτερικού με μεγάλη εμπειρία.
Σύμφωνα με τον καθηγητή, η εγχώρια παραγωγή θα διευρύνει ουσιαστικά την πρόσβαση σε θεραπείες που σήμερα δεν είναι διαθέσιμες. Θα μειώσει, επίσης, το κόστος για το σύστημα υγείας, αφού οι εμπορικές θεραπείες μπορεί να ξεπερνούν τις 300.000 ευρώ ανά ασθενή. Το μόνο που απομένει είναι η ολοκλήρωση του κανονιστικού πλαισίου. Αν γίνει σύντομα, εκτιμά ότι στις αρχές του νέου έτους οι πρώτοι ασθενείς θα μπορούν να λάβουν καινοτόμες θεραπείες που θα έχουν παραχθεί στην Ελλάδα.
Τα εξειδικευμένα κέντρα
Η παραγωγή τέτοιων θεραπειών δεν είναι απλή υπόθεση. Απαιτεί ειδικά αδειοδοτημένες μονάδες, αυστηρές συνθήκες GMP (Καλής Παρασκευαστικής Πρακτικής), εξειδικευμένο προσωπικό και σύνθετα συστήματα ποιοτικού ελέγχου. Εκτός από τις μονάδες της Πάτρας, αντίστοιχες υποδομές έχουν αναπτυχθεί στην Ογκολογική Μονάδα Παίδων «Μαριάννα Β. Βαρδινογιάννη – ΕΛΠΙΔΑ», υπό τη διεύθυνση του Ευγένιου Γουσέτη. Η ΕΛΠΙΔΑ ήταν το πρώτο κέντρο της χώρας που ξεκίνησε ιδιοπαραγωγή τέτοιων θεραπειών στο πλαίσιο κλινικής μελέτης. Υπάρχουν επίσης στο νέο Κέντρο Κυτταρικών Θεραπειών του Γ.Ν.Θ. «Γ. Παπανικολάου», υπό τη διεύθυνση της Λίλας Γιαννάκη.
Οι μονάδες αυτές μπορούν να παράγουν κυτταρικές θεραπείες και να υποστηρίζουν ασθενείς που νοσηλεύονται σε άλλα νοσοκομεία, καθώς η παραγωγή δεν χρειάζεται να γίνεται στο ίδιο κέντρο όπου χορηγείται η θεραπεία. Η χορήγηση CAR-T γίνεται μόνο σε εξειδικευμένες αιματολογικές και μεταμοσχευτικές μονάδες με την απαραίτητη εμπειρία, υποδομή και πιστοποίηση. Αυτό έχει σημασία, γιατί η θεραπεία μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, όπως το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών (CRS) και νευροτοξικότητα (ICANS), που απαιτούν έμπειρες ομάδες. Στα πιστοποιημένα κέντρα της χώρας, περιλαμβάνονται ο «Ευαγγελισμός», το Γ.Ν.Θ. «Γ. Παπανικολάου», το Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία»/ΕΛΠΙΔΑ, το «Αττικόν», το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Πατρών, το «Λαϊκό», το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Ηρακλείου, το «Μεταξά» και ο «Άγιος Σάββας». Από τον ιδιωτικό τομέα έχει προστεθεί και το Ερρίκος Ντυνάν Hospital Center.
Τι σημαίνει όλο αυτό για τους ασθενείς
Η συνέχεια εξαρτάται, πλέον, από τις εκτελεστικές ρυθμίσεις. Αν ολοκληρωθούν σύντομα, η Ελλάδα θα μπορεί να μετατρέψει την επιστημονική της εμπειρία σε πρόσβαση για ασθενείς που σήμερα περιμένουν ή ταξιδεύουν στο εξωτερικό. Για όσους ζουν με λευχαιμία, λέμφωμα ή πολλαπλό μυέλωμα, η είδηση μοιάζει με υπόσχεση: οι πιο σύγχρονες θεραπείες να φτιάχνονται κοντά τους.