Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) ενέκρινε μια νέα ενέσιμη θεραπεία της εταιρείας Otsuka για τη διαχείριση της πρωτοπαθούς νεφροπάθειας από ανοσοσφαιρίνη Α (IgA nephropathy ή Berger’s disease), μιας πάθησης που μπορεί να εξελιχθεί σε σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία ή ακόμη και νεφρική ανεπάρκεια. Η έγκριση δημοσιοποιήθηκε μέσω της επίσημης ιστοσελίδας του αμερικανικού ρυθμιστικού φορέα.
Η νέα θεραπευτική επιλογή βασίζεται σε μονοκλωνικό αντίσωμα, σχεδιασμένο να χορηγείται κάθε τέσσερις εβδομάδες, είτε από επαγγελματία φροντίδας υγείας είτε από τον ίδιο τον ασθενή, προσφέροντας έτσι τη δυνατότητα κατ’ οίκον χορήγησης. Στόχος της θεραπείας είναι η μείωση της πρωτεϊνουρίας, ενός βασικού δείκτη βλάβης των νεφρών στην IgA νεφροπάθεια.
Η νόσος προκαλείται από συσσώρευση ανοσοσφαιρινης Α στις νεφρικές δομές, γεγονός που οδηγεί σε φλεγμονή, ιστική βλάβη και διαρροή αίματος και πρωτεϊνών στα ούρα. Η πρωτεϊνουρία αποτελεί παράγοντα που σχετίζεται με την εξέλιξη της νόσου και την επιδείνωση της νεφρικής λειτουργίας.
Η αγορά θεραπευτικών παρεμβάσεων για τη συγκεκριμένη πάθηση περιλαμβάνει ήδη διάφορες από του στόματος δραστικές ουσίες, όπως παράγοντες που στοχεύουν το συμπλήρωμα ή συγκεκριμένες ανοσολογικές οδούς. Παράλληλα, η Otsuka ανταγωνίζεται με άλλες εταιρείες που αναπτύσσουν βιολογικούς παράγοντες, όπως η Vera Therapeutics, της οποίας η δραστική ουσία atacicept έχει δείξει μείωση της πρωτεϊνουρίας σε κλινικές μελέτες.
Στη δική της μελέτη τελικού σταδίου, η θεραπεία της Otsuka κατάφερε να μειώσει την πρωτεϊνουρία κατά 51,2% μετά από εννέα μήνες θεραπείας. Σύμφωνα με τον επικεφαλής ιατρικό διευθυντή της εταιρείας, John Kraus, η Otsuka αναμένει ότι αυτή η βελτίωση ενδέχεται να μεταφραστεί και σε βελτίωση της συνολικής νεφρικής λειτουργίας.
Η εταιρεία συνεχίζει δοκιμή φάσης 3, διάρκειας 24 μηνών, με στόχο την αξιολόγηση της μεταβολής στον εκτιμώμενο ρυθμό σπειραματικής διήθησης (eGFR), που αποτελεί κρίσιμο δείκτη της ικανότητας των νεφρών να απομακρύνουν τοξίνες. Η ολοκλήρωση της μελέτης αναμένεται στις αρχές του 2026.