Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε την Τετάρτη ότι ενέκρινε το φάρμακο για τη θεραπεία του diffuse midline glioma, διάχυτο γλοίωμα της μέσης γραμμής (DMG), ενός σπάνιου και επιθετικού όγκου του εγκεφάλου που εμφανίζεται σε ενήλικες και παιδιά άνω του ενός έτους.
Παλαιότερα γνωστό ως διάχυτο ενδογενές γλοίωμα (DIPG), το DMG χαρακτηρίζεται από τη διάχυτη (διάχυτη) φύση του, δηλαδή εξαπλώνεται στον περιβάλλοντα ιστό του εγκεφάλου και την τοποθεσία του στην περιοχή της μέσης γραμμής του εγκεφάλου.
Συμπτώματα και Διάγνωση:
Τα συμπτώματα του DMG μπορεί να διαφέρουν ανάλογα με την ακριβή θέση του όγκου και την ταχύτητα εξάπλωσής του, αλλά μπορεί να περιλαμβάνουν:
- Πονοκεφάλους
- Ναυτία και έμετο
- Αλλαγές στην προσωπικότητα
- Διαταραχές ισορροπίας και συντονισμού
- Δυσκολία στην ομιλία
- Αδυναμία στα άκρα
- Προβλήματα όρασης
Η διάγνωση συνήθως γίνεται μέσω απεικονιστικών εξετάσεων όπως η μαγνητική τομογραφία (MRI) του εγκεφάλου, η οποία μπορεί να δείξει την παρουσία του όγκου και την έκτασή του. Επίσης, μπορεί να χρησιμοποιηθεί η φασματοσκοπία μαγνητικού συντονισμού (MRS) για να εξεταστεί η χημική σύσταση του ιστού του όγκου και να βοηθήσει στην ταυτοποίηση του. Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορεί να πραγματοποιηθεί βιοψία για επιβεβαίωση της διάγνωσης, αλλά αυτό εξαρτάται από την τοποθεσία του όγκου και την εμπειρία του χειρουργού
Τι αλλάζει με αυτή την έγκριση;
- Πρόκειται για την πρώτη εγκεκριμένη φαρμακευτική θεραπεία που δρα σε όλο το σώμα (συστηματική) για το διάχυτο γλοίωμα της μέσης γραμμής (DMG) με συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη, σε ασθενείς των οποίων ο όγκος συνέχισε να εξελίσσεται, παρά την προηγούμενη θεραπεία.
- Το φάρμακο σε μορφή κάψουλας για κατάποση μία φορά την εβδομάδα, αναμένεται να είναι σύντομα διαθέσιμο στις ΗΠΑ.
Ποιοι επηρεάζονται;
- Diffuse midline glioma (DMG): σπάνιος και επιθετικός όγκος του κεντρικού νευρικού συστήματος — εγκεφάλου και νωτιαίου μυελού — που προσβάλλει κυρίως παιδιά και νέους ενήλικες.
- Στις ΗΠΑ, εκτιμάται ότι περίπου 3.940 άτομα ζουν με αυτή την πάθηση.
Τεχνητές ενδείξεις αποτελεσματικότητας:
- Τα δεδομένα προέρχονται από 50 ασθενείς σε πέντε κλινικές μελέτες.
- Το φάρμακο μείωσε τους όγκους στο 22% των περιπτώσεων, ενώ η μέση διάρκεια του οφέλους ήταν λίγο πάνω από 10 μήνες.
- Ο ιατρικός διευθυντής της Jazz, Rob Iannone, δήλωσε πριν την έγκριση:
«Πιστεύουμε ότι καλύπτει μια εξαιρετικά σημαντική, αναπάντητη ανάγκη.»
Με πληροφορίες από Reuters