Ένα πειραματικό φάρμακο της Pfizer για την καρκινική καχεξία -μία κοινή πάθηση, απειλητική για τη ζωή, που προκαλεί απώλεια όρεξης και βάρους σε ογκολογικούς ασθενείς- έδειξε θετικά αποτελέσματα σε μια δοκιμή μεσαίου σταδίου, σύμφωνα με δηλώσεις της εταιρείας, το Σάββατο 14 Σεπτεμβρίου.
Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη
Ειδικότερα, ασθενείς με καρκινική καχεξία (ένα σύνθετο πολυπαραγοντικό μεταβολικό σύνδρομο), που έλαβαν τη θεραπεία της Pfizer είδαν βελτιώσεις στο σωματικό βάρος, τη μυϊκή μάζα, την ποιότητα ζωής και τη σωματική λειτουργία, σύμφωνα με την εταιρεία.
Τα αποτελέσματα θα μπορούσαν να ανοίξουν το δρόμο για το φάρμακο –ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που ονομάζεται ponsegromab– να γίνει η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται στις ΗΠΑ ειδικά για την καρκινική καχεξία.
Τι προκαλεί η καρκινική καχεξία
Η καρκινική καχεξία επηρεάζει περίπου 9 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως και το 80% των ασθενών με καρκίνο που πάσχουν από αυτήν αναμένεται να πεθάνουν εντός ενός έτους από τη διάγνωση, σύμφωνα με την εταιρεία.
Οι ασθενείς με καρκινική καχεξία δεν τρώνε αρκετή τροφή για να καλύψουν τις ενεργειακές ανάγκες του σώματός τους, προκαλώντας σημαντική απώλεια λίπους και μυών, με αποτέλεσμα να νιώθουν αδύναμοι, κουρασμένοι και, σε ορισμένες περιπτώσεις, ανίκανοι να εκτελέσουν καθημερινές δραστηριότητες. Σύμφωνα με το National Cancer Institute των ΗΠΑ, η καρκινική καχεξία ορίζεται επί του παρόντος ως απώλεια σωματικού βάρους κατά 5% ή περισσότερο τους τελευταίους έξι μήνες σε ασθενείς με καρκίνο, μαζί με συμπτώματα όπως η κόπωση.
Τα συμπτώματα της πάθησης μπορούν να κάνουν τις θεραπείες για τον καρκίνο λιγότερο αποτελεσματικές, ενώ συμβάλλουν σε χαμηλότερα ποσοστά επιβίωσης, δήλωσε η Pfizer.
Οι προοπτικές του ponsegromab
Για την προοπτική να ταιριάζει το ponsegromab στη θεραπεία ασθενών με καρκίνο, ώστε να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά τη συγκεκριμένη ανικανοποίητη ανάγκη για θεραπεία της καρκινικής καχεξίας, και να βελτιώνει την ευεξία των ασθενών, την ικανότητά τους να φροντίζουν τον εαυτό τους και ίσως την ικανότητά τους να είναι πιο ανθεκτικοί στη θεραπεία, αναφέρθηκε η Charlotte Allerton, head of discovery and early development της Pfizer, σε συνέντευξή της στο CNBC.
Η Pfizer δεν έχει αποκαλύψει την εκτιμώμενη δυνατότητα εσόδων από τις πωλήσεις του φαρμάκου, το οποίο θα μπορούσε να εγκριθεί για διαφορετικές χρήσεις.
Η εταιρεία παρουσίασε τα δεδομένα το Σάββατο στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Ιατρικής Ογκολογίας 2024, ένα συνέδριο για την έρευνα για τον καρκίνο που πραγματοποιήθηκε στη Βαρκελώνη της Ισπανίας. Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν επίσης στο The New England Journal of Medicine.
Η δεύτερη φάση της δοκιμής εξέτασε 187 άτομα με μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, καρκίνο του παγκρέατος ή καρκίνο του παχέος εντέρου και υψηλά επίπεδα ενός βασικού παράγοντα καχεξίας που ονομάζεται αυξητικός παράγοντας διαφοροποίησης 15 ή GDF-15. Είναι μια πρωτεΐνη που συνδέεται με έναν συγκεκριμένο υποδοχέα στον εγκέφαλο και έχει αντίκτυπο στην όρεξη, σύμφωνα με την Allerton.
Σε 3 μήνες, αύξησαν το βάρος τους οι ασθενείς με το ponsegromab
Μετά από 12 εβδομάδες, οι ασθενείς που έλαβαν την υψηλότερη δόση ponsegromab – 400 χιλιοστόγραμμα – είδαν αύξηση βάρους 5,6% σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Οι ασθενείς που έλαβαν δόση 200 χιλιοστόγραμμα ή 100 χιλιοστόγραμμα του φαρμάκου είδαν περίπου 3,5% και 2% αύξηση στο σωματικό βάρος, αντίστοιχα, σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Η Άλλερτον είπε ότι μια ομάδα εργασίας ειδικών ορίζει την αύξηση βάρους μεγαλύτερη από 5% ως «κλινικά σημαντική διαφορά σε ασθενείς με καρκίνο με καχεξία». Πρόσθεσε ότι η επίδραση του φαρμάκου σε άλλα μέτρα ευεξίας, όπως η αυξημένη όρεξη και η σωματική δραστηριότητα, είναι «πραγματικά αυτό που μας προσφέρει την ενθάρρυνση».
Η Pfizer είπε ότι δεν παρατηρήθηκαν σημαντικές παρενέργειες με τη λήψη του φαρμάκου. Η εταιρεία είπε ότι παρενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία εμφανίστηκαν στο 8,9% των ατόμων που έλαβαν εικονικό φάρμακο και στο 7,7% εκείνων που έλαβαν τη θεραπεία με Pfizer.
Η εταιρεία δήλωσε ακόμα ότι συζητά με τις ρυθμιστικές αρχές τα σχέδια ανάπτυξης τελευταίου σταδίου για το φάρμακο και σκοπεύει να ξεκινήσει μελέτες το 2025, που θα χρησιμοποιηθούν για την υποβολή αίτησης έγκρισης. Η Pfizer μελετά επίσης το ponsegromab σε μια δεύτερη φάση δοκιμής σε ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια, οι οποίοι μπορεί επίσης να υποφέρουν από καχεξία.
Το φάρμακο της Pfizer δρα μειώνοντας τα επίπεδα της πρωτεΐνης GDF-15, κάτι το οποίο η Pfizer πιστεύει ότι μπορεί να βελτιώσει την όρεξη και να επιτρέψει στους ασθενείς να διατηρήσουν και να κερδίσουν βάρος.
«Οι περισσότεροι από εμάς, έχουμε χαμηλά επίπεδα πρωτεΐνης GDF-15 στους ιστούς μας όταν είμαστε υγιείς, για αυτό θεωρούμε σημαντική τη ρύθμιση της GDF-15 σε περισσότερες χρόνιες παθήσεις και στην περίπτωση του καρκίνου», τόνισε η Allerton».