Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εισηγήθηκε την έγκριση δέκα νέων φαρμάκων κατά τη συνεδρίαση του Νοεμβρίου 2025.
Η επιτροπή πρότεινε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για φάρμακο με δραστική ουσία donidalorsen, για τη συστηματική πρόληψη επανεμφανιζόμενων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος σε ενήλικες και εφήβους άνω των 12 ετών. Οι ασθενείς με αυτή τη σπάνια διαταραχή παρουσιάζουν αιφνίδιο πρήξιμο στο πρόσωπο, τον λαιμό, τα άκρα ή την περιοχή της κοιλιάς.
Θετική σύσταση έλαβε επίσης γεννήτρια ραδιονουκλιδίων με γερμάνιο-68 και γάλλιο-68, που χρησιμοποιείται για την παραγωγή διαλύματος χλωριούχου γαλλίου-68 το οποίο επισημαίνει μόρια-φορείς που εφαρμόζονται σε απεικονίσεις PET για τη διάγνωση διαφόρων τύπων όγκων.
Το φάρμακο με δραστική ουσία imlunestrant έλαβε θετική γνωμοδότηση για τη θεραπεία ενηλίκων με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο του μαστού που φέρουν συγκεκριμένη μετάλλαξη στο γονίδιο ESR1.
Θετική γνώμη υιοθετήθηκε και για φάρμακο με δραστική ουσία teplizumab, την πρώτη θεραπεία της κατηγορίας της που καθυστερεί την εμφάνιση διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 σε ενήλικες και παιδιά από 8 ετών με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2. Το φάρμακο υποστηρίχθηκε από το πλαίσιο PRIME, που προσφέρει ενισχυμένη ρυθμιστική και επιστημονική καθοδήγηση για υποσχόμενες θεραπείες που μπορούν να καλύψουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
Η επιτροπή πρότεινε επίσης άδεια κυκλοφορίας για ακυτταρικό εμβόλιο κατά του κοκκύτη, μια λοίμωξη ιδιαίτερα μεταδοτική που μπορεί να εμφανιστεί σε κάθε ηλικία.
Θετική σύσταση δόθηκε και σε γονιδιακή θεραπεία για το σύνδρομο Wiskott-Aldrich, μια σπάνια κληρονομική πάθηση που προσβάλλει κυρίως άνδρες και επηρεάζει τα κύτταρα του αίματος και του ανοσοποιητικού.
Το φάρμακο με δραστική ουσία enzalutamide έλαβε επίσης θετική γνωμοδότηση για τη θεραπεία του καρκίνου του προστάτη. Πρόκειται για υβριδική αίτηση που βασίζεται εν μέρει σε δεδομένα από ήδη εγκεκριμένο φάρμακο και εν μέρει σε νέα κλινικά δεδομένα.
Η CHMP υιοθέτησε θετικές γνώμες για δύο βιοομοειδή φάρμακα:
• βιοομοειδές με δραστική ουσία insulin glargine για τον σακχαρώδη διαβήτη
• βιοομοειδές με δραστική ουσία denosumab για την οστεοπόρωση και την απώλεια οστικής μάζας
Επιπλέον, το γενόσημο με δραστική ουσία teduglutide έλαβε θετική σύσταση για τη θεραπεία του συνδρόμου βραχέος εντέρου.
Επεκτάσεις ενδείξεων
Η επιτροπή εισηγήθηκε επέκταση θεραπευτικών ενδείξεων για τέσσερα ήδη εγκεκριμένα φάρμακα: για το selumetinib, το tafasitamab, το von Willebrand factor και την eravacycline.
Απόσυρση αιτήσεων
Τρεις αιτήσεις για αρχική άδεια κυκλοφορίας αποσύρθηκαν από τους αιτούντες:
• φάρμακο με δραστική ουσία insulin aspart για τον διαβήτη σε ενήλικες και παιδιά άνω του ενός έτους
• φάρμακο με δραστική ουσία pridopidine για τη θεραπεία της νόσου Huntington
• φάρμακο με δραστική ουσία ensifentrine για τη χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια
Σχετικά έγγραφα ερωτήσεων–απαντήσεων για τις αποσύρσεις είναι διαθέσιμα στον σχετικό πίνακα.
Αποτελέσματα επανεξέτασης
Μετά από αίτημα του αιτούντος για επανεξέταση του φαρμάκου με δραστική ουσία levacetylleucine για τη νόσο Niemann-Pick τύπου C, η επιτροπή επιβεβαίωσε την αρχική της άποψη ότι η δραστική ουσία δεν θεωρείται νέα.
Έναρξη νέας επανεξέτασης
Ο κάτοχος άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου με δραστική ουσία belumosudil ζήτησε επανεξέταση της αρνητικής γνωμοδότησης που δόθηκε στη συνεδρίαση του Οκτωβρίου 2025. Μόλις κατατεθούν οι λόγοι της αίτησης, η επιτροπή θα εξετάσει εκ νέου την υπόθεση και θα εκδώσει τελική σύσταση.
Η ημερήσια διάταξη της συνεδρίασης του Νοεμβρίου 2025 έχει δημοσιευθεί στην ιστοσελίδα του EMA, ενώ τα πρακτικά θα αναρτηθούν τις επόμενες εβδομάδες.
ΠΗΓΗ: European Medicines Agency