Μια νέα σελίδα ανοίγει για χιλιάδες ασθενείς που ζουν με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) στην Ευρώπη, καθώς η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε ένα νέο, πιο ισχυρό σχήμα δοσολογίας για τη γνωστή θεραπεία με nusinersen.
Ειδικότερα, η Biogen Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen, το οποίο περιλαμβάνει δόσεις 50 mg/5 mL και 28 mg/5 mL, για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q (5q SMA). Η 5q SMA είναι η συχνότερη μορφή της νόσου και αντιπροσωπεύει περίπου το 95% όλων των περιστατικών SMA.
Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μια σπάνια αλλά σοβαρή νευρομυϊκή πάθηση που επηρεάζει την κίνηση. Η νέα έγκριση αφορά το σχήμα υψηλής δόσης, το οποίο υπόσχεται ακόμα καλύτερα αποτελέσματα στην κινητική λειτουργία των ασθενών, ανταποκρινόμενο στις ανάγκες όσων ζουν με τη νόσο.
Ποια είναι τα οφέλη του νέου σχήματος
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών, η χορήγηση υψηλότερης δόσης έδειξε:
· Σημαντική βελτίωση στην κίνηση: Τα βρέφη που έλαβαν τη νέα δόση παρουσίασαν θεαματική πρόοδο στις κινητικές τους ικανότητες.
· Ταχύτερη δράση: Το νέο σχήμα περιλαμβάνει μια πιο εντατική αρχική φάση (δόσεις εφόδου), ώστε η θεραπεία να αρχίσει να δρα πιο γρήγορα στον οργανισμό.
· Ευελιξία για όλους: Η έγκριση αφορά τόσο ασθενείς που ξεκινούν τώρα τη θεραπεία τους, όσο και εκείνους που ήδη λαμβάνουν τη μέχρι τώρα δόση και επιθυμούν να μεταβούν στην υψηλότερη.
Ασφάλεια και εμπειρία ετών
Το nusinersen αποτελεί το «χρυσό πρότυπο» στη φροντίδα της SMA από το 2017, έχοντας βοηθήσει περισσότερους από 10.000 ασθενείς παγκοσμίως (βρέφη, παιδιά και ενήλικες).
Οι ειδικοί επισημαίνουν ότι η υψηλή δόση είναι γενικά καλά ανεκτή, με το προφίλ ασφάλειας να παραμένει σταθερό και συμβατό με τη μακρόχρονη εμπειρία που έχουν οι γιατροί από το φάρμακο. Όπως σε κάθε εξειδικευμένη θεραπεία, η χορήγηση γίνεται στο νοσοκομείο από έμπειρους επαγγελματίες υγείας.
Ένα βήμα προς την εξατομικευμένη φροντίδα
Η εκπρόσωπος των ασθενών (SMA Europe), Nicole Gusset, δήλωσε ότι αυτή η εξέλιξη ανοίγει τον δρόμο για μια πιο προσωπική προσέγγιση, επιτρέποντας στους γιατρούς να προσαρμόζουν τη θεραπεία στις ιδιαίτερες ανάγκες του κάθε ασθενή.
Η νέα έγκριση δεν προσφέρει απλώς «περισσότερο φάρμακο», αλλά μια νέα ελπίδα για καλύτερη ποιότητα ζωής και μεγαλύτερη κινητική ανεξαρτησία για τα άτομα με SMA στην Ευρώπη.