Από τη Γιάννα Τριανταφύλλη.
Η µελαγχρωστική αµφιβληστροειδοπάθεια (RP) είναι µία κληρονοµική νόσος, κατά την οποία ο αµφιβληστροειδής χιτώνας εκφυλίζεται αργά και προοδευτικά οδηγώντας στην τύφλωση.
Η πάθηση, στις περισσότερες περιπτώσεις, προκύπτει από γενετικές μεταλλάξεις που προκαλούν κακή αναδίπλωση της ροδοψίνης, μια πρωτεΐνη που εμπλέκεται στην όραση, οδηγώντας στο θάνατο των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς. Ενώ υπάρχουν τρέχουσες πειραματικές θεραπείες, όπως τα συνθετικά παράγωγα βιταμίνης Α, ωστόσο εμφανίζουν σημαντικά μειονεκτήματα, με κυριότερα την τοξικότητα και την ευαισθησία στο φως.
Η μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια επηρεάζει πάνω από 100.000 άτομα μόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες, χωρίς να υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες ριζικές θεραπείες. Η αναζήτηση για τον εντοπισμό αποτελεσματικών θεραπειών για την εκφυλιστική αυτή πάθηση των ματιών οδήγησε ερευνητική ομάδα από το Πανεπιστήμιο Case Western Reserve στις ΗΠΑ, να εξερευνήσει διεξοδικά τις ενώσεις μικρών μορίων που σταθεροποιούν τη δομή της ροδοψίνης.
Δύο ενώσεις που επιβραδύνουν τον εκφυλισμό του αμφιβληστροειδούς
Οι ερευνητές πραγματοποίησαν έναν εικονικό έλεγχο για να εντοπίσουν ενώσεις που θα μπορούσαν να συνδεθούν και να σταθεροποιήσουν τη ροδοψίνη, βελτιώνοντας την αναδίπλωση και τη συνολική σταθερότητά της και αναζητώντας με αυτόν τον τρόπο μια πιθανή στρατηγική για την καθυστέρηση της απώλειας όρασης σε άτομα που επηρεάζονται από αυτήν την πάθηση.
Η διαδικασία διαλογής εντόπισε δύο μη ρετινοειδείς ενώσεις, την JC3 και την JC4, ικανές να διασχίσουν τόσο τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό όσο και τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό. Οι εργαστηριακές δοκιμές έδειξαν ότι αυτές οι ενώσεις βελτίωσαν τη λειτουργία της ροδοψίνης σε 36 από τους 123 γενετικούς υποτύπους RP, συμπεριλαμβανομένης της πιο κοινής μορφής.
Επιπλέον, σε ένα μοντέλο RP σε ποντίκια, οι ενώσεις βοήθησαν στη διατήρηση των κυττάρων των φωτοϋποδοχέων και στη βελτίωση της λειτουργίας του αμφιβληστροειδούς.
Η αξία των ευρημάτων
Σύμφωνα με τους ερευνητές, τα ευρήματα αντιπροσωπεύουν ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στην αναζήτηση θεραπειών για την μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια. Με τη σταθεροποίηση της ροδοψίνης, αυτές οι ενώσεις θα μπορούσαν να επιβραδύνουν την εξέλιξη του εκφυλισμού του αμφιβληστροειδούς και ενδεχομένως να καθυστερήσουν την απώλεια όρασης. Για τα άτομα που αντιμετωπίζουν την προοπτική απώλειας όρασης, τέτοιες εξελίξεις αντιπροσωπεύουν ένα κρίσιμο βήμα προς τη διατήρηση της όρασης και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής.
Πηγή: Plos Biology