Ένα πρωτοποριακό πειραματικό φάρμακο, το οποίο σχεδιάστηκε αρχικά για την ανάπλαση του καρδιακού ιστού και πρόσφατα έλαβε το «πράσινο φως» για τις πρώτες δοκιμές σε ανθρώπους, ενδέχεται να αποτελέσει ένα ισχυρό όπλο και για την αποκατάσταση των νεφρικών βλαβών.
Αυτό τουλάχιστον δείχνουν τα πρώτα, εξαιρετικά ενθαρρυντικά αποτελέσματα εργαστηριακών πειραμάτων, προσφέροντας βάσιμες ελπίδες για τη διαχείριση σοβαρών παθήσεων των νεφρών.
Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη
Το φάρμακο, το οποίο ονομάζεται AD-NP1 και αναπτύσσεται από ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες (UCLA), έχει ως αρχικό στόχο την πρόληψη της καρδιακής ανεπάρκειας μετά από ένα έμφραγμα. Η δράση του βασίζεται στο μπλοκάρισμα μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης, της ENPP1, η οποία εμποδίζει τη φυσική διαδικασία επούλωσης της καρδιάς και σαμποτάρει την πλήρη ανάρρωση του ασθενούς.
Ο κοινός ένοχος σε καρδιά και νεφρούς
Η επιστημονική ομάδα του UCLA, μελετώντας δείγματα βιοψίας από ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο, έκανε μια πολύ ενδιαφέρουσα ανακάλυψη: εντόπισε την πρωτεΐνη ENPP1 σε σημαντικά υψηλότερα επίπεδα συγκριτικά με τους υγιείς νεφρικούς ιστούς. Η παρατήρηση αυτή οδήγησε τους επιστήμονες στο συμπέρασμα ότι ο ίδιος βιολογικός μηχανισμός που προκαλεί προβλήματα στην καρδιά ενδέχεται να καταστρέφει και τους νεφρούς.
Για να επαληθεύσουν την υπόθεσή τους, οι ερευνητές προκάλεσαν νεφρική βλάβη σε δύο ομάδες ποντικιών: σε μια ομάδα φυσιολογικών ζώων και σε μια ομάδα που είχε τροποποιηθεί γενετικά ώστε να μην παράγει την πρωτεΐνη ENPP1. Αν και αρχικά όλα τα ζώα εμφάνισαν κάποιου βαθμού βλάβη, λίγες εβδομάδες αργότερα η εικόνα άλλαξε ριζικά. Όπως αναφέρεται στη σχετική δημοσίευση στο έγκριτο επιστημονικό περιοδικό Cell Stem Cell*, τα ποντίκια στα οποία είχε μπλοκαριστεί η πρωτεΐνη παρουσίασαν εντυπωσιακή ανάπλαση του νεφρικού ιστού, μειωμένη ουλοποίηση (ίνωση) και σημαντικά βελτιωμένη νεφρική λειτουργία.
Ελπιδοφόρα αποτελέσματα με τη χορήγηση του φαρμάκου
Το επόμενο και πιο κρίσιμο βήμα των ερευνητών ήταν να δοκιμάσουν την επίδραση του ίδιου του φαρμάκου AD-NP1. Αφού προκάλεσαν νεφρική βλάβη σε φυσιολογικά ποντίκια, τους χορήγησαν τη συγκεκριμένη ουσία. Μέσα σε μόλις μία εβδομάδα, τα ποντίκια εμφάνισαν σαφή σημάδια επούλωσης και βελτίωση της νεφρικής τους λειτουργίας, επιβεβαιώνοντας τη θεραπευτική δυναμική της μεθόδου.
Όπως εξήγησε σε επίσημη δήλωσή του ο επικεφαλής της μελέτης, Arjun Deb από το UCLA, η πρωτεΐνη ENPP1 παρεμβαίνει αρνητικά σε ζωτικά βιολογικά μονοπάτια που χρειάζεται το κύτταρο για να παράγει ενέργεια. Η διαπίστωση ότι οι ίδιοι ακριβώς παθολογικοί μηχανισμοί που παρατηρούνται στην καρδιά εφαρμόζονται και στους νεφρούς, ανοίγει ένα εντελώς νέο κεφάλαιο στην αναγεννητική ιατρική.
Η ανάπτυξη αυτού του πρώτου στην κατηγορία του (first-in-class) φαρμάκου υποστηρίζεται ενεργά από σημαντικά κονδύλια και επιχορηγήσεις των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας των ΗΠΑ (NIH), του Υπουργείου Άμυνας των ΗΠΑ, καθώς και του Ινστιτούτου Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνια.