Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την Πέμπτη το νέο φάρμακο της Ionis Pharmaceuticals (IONS.O), το οποίο προλαμβάνει επεισόδια σοβαρού οιδήματος σε διάφορα μέρη του σώματος ασθενών με σπάνια γενετική διαταραχή.
Η μετοχή της εταιρείας σημείωσε άνοδο 1,1% στις απογευματινές συναλλαγές. Το φάρμακο, με εμπορική ονομασία Dawnzera, εγκρίθηκε ως θεραπεία για την πρόληψη των συμπτωμάτων της σπάνιας γενετικής νόσου κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE) σε ενήλικες και εφήβους από 12 ετών και άνω. Πρόκειται για μια σπάνια νόσο που εκδηλώνεται με επεισόδια πρηξίματος (οιδήματος) σε διάφορες περιοχές του σώματος. Τα οιδήματα αυτά μοιάζουν με τα πρηξίματα που προκαλούν οι αλλεργίες αλλά δεν συνοδεύονται ποτέ από φαγούρα ή αλλεργικό εξάνθημα..
Εντοπίζονται συνήθως στα άκρα και στο πρόσωπο αλλά μπορούν να εμφανιστούν σε οποιοδήποτε σημείο και είναι συνήθως επώδυνα. Τα πρηξίματα διαρκούν 2-4 μέρες και υποχωρούν σταδιακά από μόνα τους.
Οιδήματα του εντέρου μπορεί να προκαλέσουν πολύ έντονο πόνο στην κοιλιά που μοιάζει με οξεία σκωληκοειδίτιδα.
Εξαιρετικά επικίνδυνο είναι το οίδημα που μπορεί να αναπτυχθεί στο λάρυγγα γιατί μπορεί να προκαλέσει ασφυξία. Οι μισοί περίπου από τους ασθενείς με ΚΑΟ θα παρουσιάσουν οίδημα στο λάρυγγα τουλάχιστον μια φορά στη διάρκεια της ζωής τους.
Σύμφωνα με την Ionis, το Dawnzera θα διατεθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες τις επόμενες ημέρες με τιμή λίστας 57.462 δολάρια ανά δόση. Υπολογίζεται ότι το HAE επηρεάζει περίπου 7.000 ασθενείς στις ΗΠΑ.
Το φάρμακο, γνωστό χημικά ως donidalorsen, προλαμβάνει τις κρίσεις αγγειοοιδήματος μειώνοντας τα επίπεδα μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται προ-καλλικρεΐνη (PKK), η οποία προκαλεί οίδημα και φλεγμονή. Το Dawnzera μπορεί να χορηγείται από τον ίδιο τον ασθενή με υποδόρια ένεση, μία φορά κάθε τέσσερις ή οκτώ εβδομάδες.
Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα κλινικής δοκιμής τελικής φάσης, τα οποία έδειξαν ότι η χορήγηση του φαρμάκου ανά τέσσερις εβδομάδες μείωσε τις μηνιαίες κρίσεις κατά 81% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, σε διάστημα 24 εβδομάδων. Τα υπάρχοντα εγκεκριμένα από τον FDA φάρμακα για το HAE χωρίζονται σε δύο κατηγορίες: προφυλακτικά (για πρόληψη κρίσεων) και θεραπείες «κατ’ επίκληση» (on-demand) για την αντιμετώπιση οξέων επεισοδίων.
Άλλα εγκεκριμένα σχετικά σκευάσματα είναι το Takhzyro της ιαπωνικής Takeda Pharmaceutical και το Haegarda της CSL Behring.
Σύμφωνα με τον αναλυτή της TD Cowen, Yaron Werber, υπάρχει σημαντικό ενδιαφέρον για το donidalorsen, καθώς προσφέρει επιλογή σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται επαρκώς στις υπάρχουσες θεραπείες, παρουσιάζοντας υψηλότερη αποτελεσματικότητα. Το Takhzyro, το οποίο χορηγείται κάθε δύο εβδομάδες, είχε δείξει μείωση κατά 87% των κρίσεων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε μελέτη διάρκειας 6,5 μηνών σε ενήλικες και εφήβους.
Ο Werber εκτιμά ότι οι ετήσιες πωλήσεις του φαρμάκου της Ionis μπορεί να φτάσουν έως και τα 509 εκατ. δολάρια μέχρι το 2032.
ΠΗΓΗ: Reuters