Σχεδιάζεται η έναρξη Κλινικών Μελετών του ελπιδοφόρου φαρμάκου στην Ελλάδα, μέσα στο 2025.
Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη
Ειδικότερα, παράθυρο ελπίδας για εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο με Πολλαπλή Σκλήρυνση «ανοίγει» η υπό δοκιμή θεραπεία επαναμυελίνωσης που ανακάλυψε ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου Monash στην Αυστραλία με επικεφαλής τον ομογενή νευροεπιστήμονα, Στήβεν Πετράτος.
Στην Ελλάδα, η Πολλαπλή Σκλήρυνση, με βάση πρόσφατη φαρμακοεπιδημιολογική μελέτη, επηρεάζει περισσότερους από 21.200 ασθενείς με μέση ηλικία διάγνωσης τα 30 έτη.
Με στόχο την ανάπτυξη μιας θεραπείας που όχι μόνο θα σταματά την πρόοδο της νόσου, αλλά ενδεχομένως και θα την αναστρέφει, η NeuOrphan LTD –συμφερόντων Ελληνικής Ομογένειας στην Αυστραλία που κατέχει την πνευματική ιδιοκτησία του νέου ερευνητικού φαρμάκου– σχεδιάζει να διεξαχθούν στην Ελλάδα οι Ευρωπαϊκές Κλινικές Δοκιμές υπό την επωνυμία «Odyssey».
Κλινικές δοκιμές σε 10 νοσοκομεία σε όλη τη χώρα
Εφόσον λάβουν έγκριση, οι κλινικές δοκιμές για το νέο φάρμακο θα διεξαχθούν, ανάλογα και με την εκδήλωση σχετικού ενδιαφέροντος από τους αρμόδιους ιατρούς, σε τουλάχιστον 10 πανεπιστημιακά, γενικά και στρατιωτικά νοσοκομεία σε όλη την Ελλάδα, από την Κρήτη έως τον Έβρο, για 12 μήνες.
Το έργο του υπό σύσταση Εθνικού Δικτύου για την Πολλαπλή Σκλήρυνση
Υπό την αιγίδα του υπουργείου Υγείας, το υπό σύσταση Εθνικό Δίκτυο για την Πολλαπλή Σκλήρυνση όπως αυτό σχεδιάστηκε από την Ελληνική Ακαδημία Νευροανοσολογίας (ΕΛΛ.Α.ΝΑ.) και το Κέντρο Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Β’ Νευρολογικής Κλινικής του ΑΠΘ στο Νοσοκομείο ΑΧΕΠΑ, αναμένεται να διευκολύνει τη διενέργεια αυτής όπως και άλλων κλινικών μελετών για τη νόσο στην Ελλάδα.
Το Δίκτυο στοχεύει στον περιορισμό των οργανωτικών, οικονομικών και γεωγραφικών εμποδίων που δυσχεραίνουν την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών στις υπηρεσίες υγείας και τις καινοτόμες θεραπευτικές παρεμβάσεις. Συντονιστής της κλινικής μελέτης «Odyssey» είναι ο Καθηγητής Νευρολογίας του ΑΠΘ, Νικόλαος Γρηγοριάδης.
Στόχος είναι να ενταχθούν στη μελέτη έως και 400 Άτομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση σε όλα τα στάδια της νόσου μέχρι επιπέδου EDSS 6 (πλην δηλαδή των ατόμων σε αναπηρικό αμαξίδιο), για τους οποίους επί του παρόντος οι θεραπευτικές επιλογές για τον έλεγχο της εξέλιξης της νόσου είναι περιορισμένες.
Λίγα λόγια για το νέο φάρμακο
Το φάρμακο έχει αναπτυχθεί με σκοπό την προσπάθεια επιδιόρθωσης των βλαβών που αναπτύσσονται εντός του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος κατά την εξέλιξη της πορείας της Πολλαπλής Σκλήρυνσης.
Πρόκειται για ένα μικρό μόριο που, σε πειραματικό στάδιο, φαίνεται πως έχει την ικανότητα να προστατεύει τα νευρικά κύτταρα του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος λειτουργώντας σε δύο επίπεδα:
· Στο πρώτο επίπεδο, σταματά την περαιτέρω καταστροφή της μυελίνης, του προστατευτικού περιβλήματος δηλαδή των νευρώνων, που θωρακίζει τις νευρικές ίνες επιτρέποντας τη γρήγορη διάδοση των νευρικών σημάτων σε όλο το σώμα, και
· Σε δεύτερο επίπεδο, διεγείρει τη δημιουργία καινούριας μυελίνης (επαναμυελίνωση).
Τα αποτελέσματα από τις προκλινικές δοκιμές, που έγιναν σε Ελλάδα, Αυστραλία και Ισραήλ ήταν εντυπωσιακά. Παράλυτα ζώα εργαστηρίου κατάφεραν να περπατήσουν ξανά, καθώς αποκαταστάθηκε η φυσιολογική λειτουργία του νευρικού συστήματος.
Πότε θα ξεκινήσουν οι κλινικές δοκιμές στην Ελλάδα και την Αυστραλία;
Ο Δρ. Πετράτος εκφράζει την αισιοδοξία του, καθώς όπως εξηγεί: «Όλες οι προκλινικές δοκιμές υπήρξαν πολύ επιτυχημένες, με βάση την τρέχουσα επιστημονική τεκμηρίωση, και έχουμε εξασφαλίσει επίσης διεθνή πατέντα. Είμαστε στα πρόθυρα της έναρξης δοκιμών φάσης II στην Αυστραλία και ταυτόχρονα στην Ελλάδα». Ο ίδιος εκτιμά ότι «οι δοκιμές θα ξεκινήσουν στα μέσα του επόμενου έτους, όταν θα εξασφαλιστούν όλες οι εγκρίσεις από τις Ρυθμιστικές Αρχές. Προσπαθούμε, αφενός, να διασφαλίσουμε ότι τα σημεία των δοκιμών θα είναι έτοιμα για να υποδεχθούν τους συμμετέχοντες και, αφετέρου, να έχουμε διαθέσιμο το φάρμακο. Έχουμε εξασφαλίσει όλες τις απαιτούμενες συμβάσεις με τους οργανισμούς έρευνας και παραγωγής φαρμάκων, τις οποίες θα υποβάλουμε στις Ρυθμιστικές Αρχές».
Κύρια ορόσημα στη δημιουργία της νέας θεραπείας έως σήμερα
Όπως εξήγησε ο Δρ. Πετράτος, στο DailyPharmaNews, ο ίδιος ξεκίνησε την έρευνά του σε δοκιμασίες φαρμάκων και πειράματα κυτταρικών καλλιεργειών, το 2012, με το ταξίδι στην πορεία να έχει πολλούς και σημαντικού σταθμούς:
· Το 2014, ιδρύθηκε η NeuOrphan και κατατέθηκε προσωρινή αίτηση διπλώματος ευρεσιτεχνίας.
· Τη διετία 2015-2016, εξήχθησαν τα θετικά δεδομένα που υποδεικνύουν ότι το Dioprotectome™ ενδέχεται να είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης.
· Το 2020, χορηγήθηκαν διπλώματα ευρεσιτεχνίας στις ΗΠΑ και την Αυστραλία.
· Το 2021, ξεκίνησαν οι προκλινικές μελέτες.
· Το 2021-2022, χορηγήθηκαν οι Ευρωπαϊκές & Καναδικές πατέντες.
· Το 2024, ολοκληρώθηκαν οι in vivo μελέτες σε πειραματόζωα σε Ελλάδα και Ισραήλ
Τα πλεονεκτήματα της θεραπείας
Το φάρμακο χορηγείται εύκολα από το στόμα, καθώς είναι σε μορφή χαπιού και ότι θα λαμβάνεται παράλληλα με την αγωγή που ήδη παίρνουν οι συμμετέχοντες, χωρίς να χρειαστεί να διακόψουν κανένα φάρμακο (συμπληρωματική θεραπεία). Επιπλέον, έχει αποδειχθεί ασφαλές για χρήση σε ανθρώπους, καθώς βασίζεται σε γνωστό φάρμακο που χρησιμοποιείται ήδη για τη θεραπεία μιας σπάνιας γενετικής πάθησης σε παιδιά.
«Η διενέργεια επιδημιολογικών και κλινικών ερευνών είναι απαραίτητη προϋπόθεση προς την κατεύθυνση ανεύρεσης λύσεων για την Πολλαπλή Σκλήρυνση» επισημαίνει ο Καθηγητής Νευρολογίας, Νικόλαος Γρηγοριάδης, υπογραμμίζοντας ότι «το καινοτόμο αυτό ερευνητικό πρόγραμμα σηματοδοτεί και την είσοδο της Ελλάδας στον παγκόσμιο χάρτη των χωρών που καταβάλλουν ουσιαστικές και υψηλού επιπέδου προσπάθειες για τη βελτίωση της αντιμετώπισης των προβλημάτων των Ατόμων με Πολλαπλή Σκλήρυνση».
Τα ίδια τα Άτομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση αναμένουν με μεγάλο ενδιαφέρον την έναρξη των Κλινικών Δοκιμών. Χαρακτηριστική είναι η περιγραφή της Δήμητρας Γκασούκα, που ζει με Πολλαπλή Σκλήρυνση εδώ και 22 χρόνια, για τον τρόπο που βιώνει τη νόσο ο ασθενής:
«Κάποιες φορές, η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι φιλική και άλλες μοιάζει σαν να έχουμε απέναντί μας ένα τανκ και εμείς πετάμε πετραδάκια! Τώρα, με το φάρμακο αυτό, ευελπιστούμε ότι τα πετραδάκια θα γίνουν πολεμοφόδια ικανά να ανακόψουν την ανεξέλεγκτη πορεία της ασθένειας!».
Αντίστοιχες κλινικές μελέτες θα πραγματοποιηθούν στη συνέχεια και στις ΗΠΑ. Εάν και εφόσον οι Κλινικές Δοκιμές Φάσης ΙΙ ολοκληρωθούν με επιτυχία, θα συνεχιστούν σε παγκόσμιο επίπεδο, προκειμένου το φάρμακο να λάβει άδεια κυκλοφορίας και να τεθεί σε μαζική παραγωγή.