Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, ενέκρινε το φάρμακο Zynteglo για τη θαλασσαιμία.
Το φάρμακο Zynteglo αποτελεί ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που χορηγείται ως εφάπαξ δόση. Με τη λήψη του Zynteglo, ενεργοποιούνται τα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς.
Με άλλα λόγια, πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται στα κύτταρα για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών, που πάσχουν από βήτα-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία).
Να σημειωθεί ότι οι συγκεκριμένοι ασθενείς χρειάζονται συχνές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.
«Η σημερινή έγκριση αποτελεί μια σπουδαία πρόοδο στη θεραπεία της βήτα-θαλασσαιμίας, ειδικότερα σε ανθρώπους που χρειάζονται συνεχείς μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων», ανέφερε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA.
«Με δεδομένες τις πιθανές επιπλοκές στην υγεία που σχετίζονται με αυτή τη σοβαρή ασθένεια, αυτή η απόφασή μας συνδέεται με τη συνεχή δέσμευση της FDA, να υποστηρίζει την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς που έχουν περιορισμένες επιλογές θεραπείας», συμπλήρωσε.
