Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (ΕΦΑΧ – CHMP), του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), γνωμοδότησε θετικά, συστήνοντας την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για το ιατρικό προϊόν Kaftrio, το οποίο προορίζεται για θεραπεία της κυστικής ίνωσης σε ασθενείς ηλικίας 12 χρονών και άνω, οι οποίοι είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del ή ετερόζυγοι για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF) (αντιστοιχώντας είτε σε μηδενική παραγωγή πρωτεΐνης CFTR, είτε σε μία πρωτεΐνη CFTR που δεν ανταποκρίνεται στις δραστικές ουσίες ivacaftor και tezacaftor/ivacaftor in vitro).
Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ενδιάμεσο στάδιο για την τελική έγκριση του φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.
Η γνωμοδότηση θα σταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική λήψη της απόφασης περί της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση.
Όταν δοθεί αυτή η έγκριση, θα ληφθούν οι αποφάσεις για την τιμολόγηση και την αποζημίωση από κάθε κράτος – μέλος της Ευρωπαϊκής Ένωσης, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο/χρήση του φαρμάκου στο πλαίσιο λειτουργίας του εθνικού συστήματος υγείας της κάθε χώρας.
Επισημαίνεται ότι, εφόσον εγκριθεί, θα είναι το πρώτο φάρμακο-ρυθμιστής της πρωτεΐνης CFTR, που απευθύνεται σε ετερόζυγους για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF), ενώ θα προσφέρει ακόμα καλύτερα αποτελέσματα και στους ομόζυγους της μετάλλαξης F508del, αναφέρει η Carmen Bozic, επικεφαλής της Ιατρικής Υπηρεσίας και Αντιπρόεδρος της Vertex.
Η έγκριση του Kaftrio αρχικά εισήχθη με τη διαδικασία της γρήγορης αξιολόγησης, όμως κατά τη διάρκειά της, η εταιρεία Vertex αιτήθηκε τρίμηνη αναστολή, η οποία τελικά έγινε δίμηνη και έτσι δεν πληρούνταν οι προϋποθέσεις της γρήγορης αξιολόγησης.
Το Kaftrio προσφέρει σημαντική βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας, όπως μετράται με το δείκτη ppFEV1 (ποσοστιαίο προβλεπόμενο FEV1). Συγκεκριμένα 14,3% για τους ετερόζυγους και 10% για τους ομόζυγους. Επίσης, οδηγεί σε μείωση του χλωρίου στον ιδρώτα (41,8 mmol/L για τους ετερόζυγους και 45,1 mmol/L για τους ομόζυγους) και μία καλύτερη ποιότητα ζωής, όπως αποτιμάται από το δείκτη CFQ-R.
Το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο σε δισκία επικαλυμμένα με υμένιο και θα περιέχει 100 mg elexacaftor, 50 mg tezacaftor και 75 mg ivacaftor. Οι ουσίες Elexacaftor και tezacaftor είναι διορθωτές της πρωτεΐνης CFTR, που διευκολύνουν την κυτταρική διεργασία και μεταφορά της πρωτεΐνης F508del?CFTR, οδηγώντας σε αύξηση της ποσότητάς της, ενώ η ουσία ivacaftor βελτιώνει τη λειτουργία του καναλιού για τη μεταφορά της πρωτεΐνης στην επιφάνεια του κυττάρου.
Η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Kaftrio ελέγχθηκαν σε δύο κλινικές δοκιμές, στις οποίες συμμετείχαν 500 ασθενείς.
Οι πιο συχνές παρενέργειες είναι ο πονοκέφαλος (17,3%), η διάρροια (12,9%) και η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (11,9%). Το προϊόν συνιστάται να συνταγογραφείται από ιατρούς με εξειδίκευση στην πάθηση της κυστικής ίνωσης.
Το φάρμακο χαρακτηρίστηκε ορφανό κατά τη φάση ανάπτυξής του. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκου θα καθορίσει αν θα διατηρηθεί ο χαρακτηρισμός του φαρμάκου ως ορφανού, οπότε αυτό θα προστατεύεται με πατέντα για δέκα έτη. Επισημαίνεται, ότι η σύνοψη της θετικής γνώμης δημοσιεύεται χωρίς να υπάρχει δέσμευση για την τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, η οποία συνήθως ανακοινώνεται 67 μέρες από τη γνωμοδότηση.
«Ιδιαίτερα χαρμόσυνα τα νέα της θετικής γνωμοδότησης που έλαβε το φάρμακο αυτό, το οποίο ήδη από τον Οκτώβριο χορηγείται σε Αμερικανούς ασθενείς με εξαιρετικά θεραπευτικά αποτελέσματα, επισημαίνει η πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση, Αγγελική Πρεφτίτση, και προσθέτει: «Πιστεύουμε ότι για το λόγο αυτό, σύντομα θα λάβει και την πολυπόθητη άδεια κυκλοφορίας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, προκειμένου αυτό να χορηγηθεί και σε όλους τους ασθενείς της Ευρώπης που έχουν ένδειξη για το φάρμακο αυτό».