Ένας απρόσμενος θόρυβος, ένα άγγιγμα ή μια έντονη συναισθηματική φόρτιση μπορούν να αρκούν για να «κλειδώσει» το σώμα σε σπασμό. Για τους ανθρώπους που ζουν με το Σύνδρομο του Δύσκαμπτου Ατόμου (Stiff-person Syndrome), η καθημερινότητα είναι μια διαρκής μάχη με την ακαμψία των μυών. Τώρα, μια πειραματική θεραπεία, που βασίζεται στα ίδια τα κύτταρα του οργανισμού, δείχνει ότι το όφελος μπορεί να κρατήσει και να μην είναι μόνο προσωρινή ανακούφιση.
Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη
Τι έδειξε η κλινική μελέτη
Σύμφωνα με την εταιρεία βιοτεχνολογίας Kyverna Therapeutics, η πειραματική θεραπεία με την ονομασία mivocabtagene autoleucel -ή για συντομία miv-cel- βελτίωσε σημαντικά τη δυνατότητα βάδισης των ασθενών με Σύνδρομο του Δύσκαμπτου Ατόμου, καθώς και άλλους στόχους της μελέτης προχωρημένης φάσης. Το πιο ενθαρρυντικό είναι ότι τα οφέλη διατηρήθηκαν και έναν χρόνο μετά τη θεραπεία. Τα αναλυτικά δεδομένα αναμένεται να παρουσιαστούν αργότερα μέσα στον μήνα, στο Συνέδριο ACTRIMS-ECTRIMS*, στο Τορόντο.
Τι είναι το Σύνδρομο του Δύσκαμπτου Ατόμου
Πρόκειται για αυτοάνοσο νόσημα που προσβάλλει νεύρα και μυς. Προκαλεί μυϊκή ακαμψία και αυξημένη ευαισθησία σε ήχους, αγγίγματα και συναισθηματικά ερεθίσματα, τα οποία μπορούν να πυροδοτήσουν μυϊκούς σπασμούς. Το 2022, η τραγουδίστρια Celine Dion** ανακοίνωσε δημόσια ότι πάσχει από τη νόσο, φέρνοντάς την στο προσκήνιο.
Πώς λειτουργεί η θεραπεία CAR T
Στις θεραπείες CAR T απομακρύνονται από τον ασθενή κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, τα Τ-λεμφοκύτταρα. Στο εργαστήριο, τροποποιούνται και πολλαπλασιάζονται, ώστε να «εκπαιδευτούν» να στοχεύουν μια συγκεκριμένη πάθηση, και στη συνέχεια επανεγχέονται στον οργανισμό. Οι πρώτες εγκεκριμένες θεραπείες CAR T σχεδιάστηκαν για την αντιμετώπιση καρκίνων του αίματος. Η μελέτη αυτή εξετάζει την εφαρμογή της ίδιας λογικής σε αυτοάνοσα νοσήματα.
Τι λένε οι ερευνητές
Η επικεφαλής της μελέτης, Δρ. Amanda Piquet, διευθύντρια Αυτοάνοσης Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή Anschutz του Πανεπιστημίου του Κολοράντο και κάτοχος της έδρας που φέρει το όνομα του Ιδρύματος Celine Dion, χαρακτήρισε τα αποτελέσματα «πειστικά». Τόνισε, μάλιστα, ότι το νόσημα επιβαρύνει σοβαρά τους ασθενείς και ότι δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες. «Οι διαρκείς βελτιώσεις στην κινητικότητα, στη δυσκαμψία και σε άλλους δείκτες της νόσου, μαζί με το καλό προφίλ ανοχής, αναδεικνύουν τη δυνατότητά της να προσφέρει σημαντικό και μακροχρόνιο όφελος στους ασθενείς με σύνδρομο του δύσκαμπτου ανθρώπου», δήλωσε.
Ενθαρρυντικά αποτελέσματα και στη μυασθένεια gravis
Η miv-cel εξετάζεται και σε άλλη νευρομυϊκή πάθηση. Σε μελέτη παρακολούθησης μιας δοκιμής μέσης φάσης σε ασθενείς με γενικευμένη μυασθένεια gravis, η θεραπεία βελτίωσε σημαντικά τα συμπτώματα και την ικανότητα εκτέλεσης των καθημερινών δραστηριοτήτων. Τα στοιχεία παρουσιάστηκαν πρόσφατα στο ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Νευρομυϊκών και Ηλεκτροδιαγνωστικών Παθήσεων*** (AANEM), στο Ορλάντο. Η μυασθένεια gravis χαρακτηρίζεται από διακυμάνσεις στη μυϊκή δύναμη των σκελετικών μυών.
Τα επόμενα βήματα
Για τη μυασθένεια gravis, βρίσκεται ήδη σε εξέλιξη μελέτη προχωρημένης φάσης, με την ολοκλήρωση της στρατολόγησης ασθενών να αναμένεται στα μέσα του 2027. Η θεραπεία παραμένει πειραματική και τα πλήρη δεδομένα δεν έχουν ακόμη δημοσιευτεί. Πάντως, για ασθενείς που μέχρι σήμερα δεν έχουν εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή, τα πρώτα αποτελέσματα αποτελούν ένα ελπιδοφόρο βήμα.
Το θετικό -που σύντομα θα ανακοινωθεί- είναι ότι η πειραματική θεραπεία CAR T miv-cel της Kyverna βελτίωσε το βάδισμα ασθενών με Σύνδρομο του Δύσκαμπτου Ατόμου, με οφέλη που διατηρήθηκαν και ένα χρόνο μετά.