του Χαράλαμπου Πετρόχειλου
Το φάρμακο της Novartis για την πολλαπλή σκλήρυνση σιπονιμόδη, πέτυχε το βασικό αποτέλεσμα σε κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ, αυξάνοντας τις ελπίδες για μία νέα εναλλακτική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς που πάσχουν από τη συγκεκριμένη ασθένεια.
Τα δεδομένα της Φάσης ΙΙΙ κλινικής μελέτης EXPAND η οποία εκτίμησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της από του στόματος χορηγούμενης άπαξ ημερησίως θεραπείας, για την αντιμετώπιση της δευτεροπαθούς προοδευτικής πολλαπλής σκλήρυνσης, πέτυχε τους πρωταρχικούς της στόχους μείωσης του κινδύνου εξέλιξης της ανικανότητας συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Τα αποτελέσματα για τους δευτερογενείς στόχους της μελέτης δεν έχουν ανακοινωθεί προς το παρόν.
«Η δευτεροπαθής προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) είναι μία ιδιαιτέρως δύσκολη μορφή της ασθένειας και υπάρχει ανάγκη για εναλλακτικές αποτελεσματικές θεραπείες που θα μπορούν να βοηθήσουν στην καθυστέρηση της εξέλιξης της αναπηρίας γι’αυτούς που πάσχουν από αυτήν» ανέφερε ο Vasant Narasimhan, ιατρικός διευθυντής της Novartis. «Τα θετικά δεδομένα της μελέτης EXPAND δημιουργούν ελπίδες για την αντιμετώπιση της ασθένειας με τέτοιες ανεκπλήρωτες ανάγκες».
Οι περισσότεροι άνθρωποι με υποτροπιάζουσες μορφές διαλείπουσας ΣΚΠ θα αναπτύξουν τελικά SPMS. Κατά μέσο όρο, περίπου το 65% θα αναπτύξουν SPMS 15 χρόνια μετά τη διάγνωση, σύμφωνα με την MS Society. Η Σιπονιμόδη (γνωστή και ως BAF312) είναι ένας εκλεκτικός ρυθμιστής συγκεκριμένων τύπων του υποδοχέα της σφιγγοσίνης 1 φωσφατάσης (S1P) που βρίσκονται συνήθως στην επιφάνεια συγκεκριμένων κυττάρων στο κεντρικό νευρικό σύστημα και τα οποία είναι υπεύθυνα για τη πρόκληση βλαβών που οδηγούν σε απώλεια λειτουργίας στην SPMS.
Το φάρμακο αυτό μπαίνει στον εγκέφαλο τυφλώνοντας αυτούς τους υποδοχείς, γεγονός που μπορεί να εμποδίσει την ενεργοποίηση αυτών των βλαπτικών κυττάρων και με αυτόν τον τρόπο να βοηθήσει στη μείωση της απώλειας των φυσικών και νοητικών λειτουργιών που σχετίζονται με τη SPMS, όπως ανέφερε η εταιρεία.
Η Novartis θα προχωρήσει στην ολοκλήρωση των αναλύσεων των δεδομένων της μελέτης και θα «…αξιολογήσει τα επόμενα βήματα σε συνεργασία με τις υγειονομικές Αρχές», ενώ παράλληλα σχεδιάζει να μοιραστεί τα βασικά δεδομένα της μελέτης στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για την Έρευνα και τη Θεραπεία της Σκλήρυνσης κατά Πλάκας (ECTRIMS) το οποίο θα πραγματοποιηθεί στο Λονδίνο μέσα στον επόμενο μήνα.