Από τη Ρούλα Σκουρογιάννη
Ένα ακόμη σημαντικό βήμα στη μάχη κατά της Κυστικής Ίνωσης κάνει η Vertex Pharmaceuticals, καθώς έλαβε την έγκριση της Ευρωπαϊκής Ένωσης για το νέο, καινοτόμο φάρμακό της, ένα σκεύασμα νέας γενιάς που στοχεύει στη διαχείριση της σπάνιας και προοδευτικά επιδεινούμενης κληρονομικής νόσου.
Ισχυρό βήμα της Vertex στη μετα-Τrikafta εποχή
Η έγκριση του νέου φαρμάκου για την Κ.Ι., του Alyftrek από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κατόπιν θετικής σύστασης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), ενισχύει περαιτέρω την κυρίαρχη θέση της Vertex στον τομέα της Κυστικής Ίνωσης και ταυτόχρονα ανοίγει τον δρόμο για την ενίσχυση των εσόδων της εταιρείας στην ευρωπαϊκή αγορά, ενόψει της μελλοντικής λήξης της πατέντας του επιτυχημένου φαρμάκου Trikafta το 2037.
Μία θεραπεία την ημέρα για χιλιάδες ασθενείς
Το νέο φάρμακο είναι μια τριπλή θεραπεία σε μία μόνο ημερήσια δόση και ενδείκνυται για ασθενείς άνω των 6 ετών με τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del ή άλλη μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που ανταποκρίνεται στο φάρμακο.
Η σύνθεση του φαρμάκου περιλαμβάνει τις ουσίες vanzacaftor, tezacaftor και deutivacaftor και σχεδιάστηκε για να προσφέρει παρόμοια –ή και ανώτερη– αποτελεσματικότητα σε σχέση με το Trikafta, που χορηγείται δύο φορές ημερησίως.
Με την έγκριση αυτή, η εταιρεία ενισχύει τη δέσμευσή της απέναντι στους ασθενείς με κυστική ίνωση, προσφέροντας μία νέα, πιο εύχρηστη θεραπευτική επιλογή. Παράλληλα, η νέα αυτή θεραπεία αποτελεί μια πολλά υποσχόμενη εναλλακτική, που συνδυάζει ευκολία χρήσης, καινοτομία και προστασία της πνευμονικής λειτουργίας, αναδεικνύοντας τη σημασία της έρευνας και της καινοτομίας στη φροντίδα των χρόνιων ασθενειών.
Η Κυστική Ίνωση στην Ευρώπη
Η κυστική ίνωση είναι μια σοβαρή, κληρονομική πάθηση που προκαλείται από την απουσία μιας ζωτικής πρωτεΐνης, με αποτέλεσμα να διαταράσσεται η ροή αλατιού και νερού σε κύτταρα διαφόρων οργάνων. Η διαταραχή αυτή οδηγεί στη συσσώρευση παχύρρευστης βλέννας, κυρίως στους πνεύμονες, δυσχεραίνοντας την αναπνοή και προκαλώντας προοδευτικές βλάβες που μπορεί να αποβούν θανατηφόρες.
Σύμφωνα με το Ευρωπαϊκό Μητρώο Ασθενών με Κυστική Ίνωση (ECFSPR), περισσότεροι από 50.000 άνθρωποι ζουν με τη νόσο στην Ευρώπη. Σε κλινικές μελέτες τελευταίου σταδίου, το Alyftrek αποδείχθηκε μη κατώτερο του Trikafta, ανοίγοντας τον δρόμο για μια νέα εποχή στη διαχείριση της νόσου.
Ελληνικά δεδομένα για την κυστική ίνωση
Περίπου 800–850 ασθενείς με Κυστική Ίνωση ζουν σήμερα στην Ελλάδα – ένα από τα υψηλότερα ποσοστά στην Ευρώπη.
Εκτιμάται πως 500.000 Έλληνες – δηλαδή 4–5% του πληθυσμού – είναι φορείς της πάθησης.
Κάθε χρόνο γεννιούνται στη χώρα μας 40–60 παιδιά, δηλαδή περίπου ένα περιστατικό κάθε εβδομάδα.
Η Κυστική Ίνωση, συμπεριλαμβάνεται στον προγεννητικό έλεγχο.
Ο επιπολασμός της μετάλλαξης F508del, της συχνότερης στην Ελλάδα, φτάνει στο 53% των ασθενών.
Νέο κεφάλαιο για τη Vertex
Η στρατηγική κίνηση της Vertex να προχωρήσει στην κυκλοφορία του Alyftrek πριν από τη λήξη της πατέντας του Trikafta εντάσσεται σε ένα ευρύτερο σχέδιο προετοιμασίας ενόψει της αυξανόμενης πίεσης από τα γενόσημα. Οι φαρμακευτικές εταιρείες συνηθίζουν να σχεδιάζουν τη «μετάβαση» στη νέα γενιά φαρμάκων αρκετά χρόνια πριν την απώλεια της αποκλειστικότητας, καθώς η είσοδος ανταγωνιστικών σκευασμάτων μπορεί να επιφέρει μείωση εσόδων έως και 90%.
Το Alyftrek είχε ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ το 2024 και το πρώτο τρίμηνο του 2025 κατέγραψε πωλήσεις 53,9 εκατομμυρίων δολαρίων, στοιχείο που καταδεικνύει τη δυναμική του φαρμάκου και στην άλλη πλευρά του Ατλαντικού.