Από τη Γιάννα Τριανταφύλλη.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) προειδοποιεί το κοινό για μη ελεγχόμενα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας (ATMPs) που διακινούνται παράνομα σε ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση.
Τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας είναι φάρμακα για ανθρώπινη χρήση, που βασίζονται σε γονίδια, ιστούς ή κύτταρα και προσφέρουν πρωτοποριακές δυνατότητες για τη θεραπεία σοβαρών ασθενειών.
Όπως συμβαίνει με όλα τα φάρμακα, έτσι και τα ATMPs υπόκεινται σε κανονιστικές ρυθμίσεις στην ΕΕ για να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς επωφελούνται από αυτά και ότι έχουν αποδειχθεί επαρκώς ασφαλή για χρήση. Αυτά τα φάρμακα ελέγχονται και εγκρίνονται μέσω του EMA ή από άλλες εθνικές αρχές και προσφέρουν σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς.
Τι είναι τα ελεγχόμενα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας
Τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας, τα οποία αποκαλούνται και «θεραπείες του μέλλοντος», είναι ένας γενικός όρος για μια ευρεία ομάδα θεραπειών που περιλαμβάνει κυτταρικές θεραπείες, γονιδιακές θεραπείες, προϊόντα μηχανικής ιστών, προϊόντα που βασίζονται σε ολιγονουκλεοτίδια και εμβόλια νέας μορφής .
Τα καινοτόμα αυτά φαρμακευτικά προϊόντα αντιμετωπίζουν τη βασική αιτία ασθενειών και διαταραχών επιδιορθώνοντας, αντικαθιστώντας ή αναγεννώντας όργανα, ιστούς, κύτταρα, γονίδια και μεταβολικές διεργασίες του σώματος, συνήθως σε βαρέως πάσχοντες ασθενείς, των οποίων οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές είναι περιορισμένες ή μη ικανοποιητικές.
Πολλά ATMP έχουν σχεδιαστεί για να είναι εξατομικευμένα για κάθε ασθενή, καθώς συχνά περιλαμβάνουν τη χρήση των κυττάρων ή γενετικού υλικού του ίδιου του ασθενούς για τη δημιουργία της θεραπείας.
Αποτελούν μια διαφορετική ομάδα τόσο ως προς την εφαρμογή όσο και ως προς τις μεθόδους παραγωγής τους. Τα φάρμακα αυτά είναι εξαιρετικά εξελιγμένα και επομένως παρουσιάζουν πολύπλοκες και μοναδικές προκλήσεις προκειμένου να παραχθούν αποτελεσματικά και με ασφάλεια.
Οι κύριοι τύποι των ATMPs
Τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας περιλαμβάνουν τις ακόλουθες τρεις βασικές κατηγορίες φαρμάκων:
•Φάρμακα γονιδιακής θεραπείας: Τα φάρμακα αυτά περιέχουν γονίδια που οδηγούν σε θεραπευτικό, προφυλακτικό ή διαγνωστικό αποτέλεσμα. Λειτουργούν με την εισαγωγή «ανασυνδυασμένων» γονιδίων στο σώμα, συνήθως για τη θεραπεία γενετικών διαταραχών, καρκίνου ή μακροχρόνιων ασθενειών.
•Φάρμακα θεραπείας με σωματικά κύτταρα: Τα φάρμακα αυτά περιέχουν κύτταρα ή ιστούς που έχουν υποστεί χειρισμούς για να αλλάξουν τα βιολογικά τους χαρακτηριστικά και χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία, τη διάγνωση ή την πρόληψη ασθενειών.
•Φάρμακα κατασκευασμένα από ιστούς: Τα φάρμακα αυτά περιέχουν κύτταρα ή ιστούς που έχουν τροποποιηθεί ώστε να μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την επισκευή, την αναγέννηση ή την αντικατάσταση του ανθρώπινου ιστού.
Επιπλέον, ορισμένα ATMP μπορεί να περιέχουν ένα ή περισσότερα ιατροτεχνολογικά προϊόντα ως αναπόσπαστο μέρος του φαρμάκου, τα οποία αναφέρονται ως συνδυασμένα ATMP.
Γιατί πρέπει να ελέγχονται τα ATMPs
Η Ευρωπαϊκή Ένωση έχει θεσπίσει κατευθυντήριες γραμμές για να διασφαλίσει ότι τα ATMP πληρούν αυστηρά πρότυπα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας και διατίθενται στην αγορά, είτε μέσω της κεντρικής διαδικασίας αδειοδότησης είτε μέσω της οδού νοσοκομειακής εξαίρεσης (ΗΕ).
Ωστόσο, ένας αριθμός ατόμων, εταιρειών και κλινικών διακινεί και εμπορεύεται μη ελεγχόμενα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας απευθείας σε ασθενείς, και μάλιστα με ελάχιστα ή καθόλου στοιχεία για το εάν αυτά τα προϊόντα είναι αποτελεσματικά ή ασφαλή. Ορισμένα από τα μη ελεγχόμενα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας πωλούνται στην ΕΕ ως θεραπείες δενδριτικών κυττάρων, οι οποίες χρησιμοποιούν έναν τύπο ανοσοκυττάρων (δενδριτικά κύτταρα) για να επιτεθούν στα καρκινικά κύτταρα.
Οι αρχές προειδοποιούν το κοινό ότι αυτά τα μη ελεγχόμενα προϊόντα θα μπορούσαν να θέσουν τους ασθενείς σε κίνδυνο, προκαλώντας σοβαρές παρενέργειες.
Επιπλέον, τα μη ελεγχόμενα ATMP παρουσιάζουν σημαντικούς κινδύνους που σχετίζονται με την ποιότητα λόγω της έλλειψης αυστηρής εποπτείας και κανονιστικής συμμόρφωσης στη διαδικασία κατασκευής, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε μόλυνση, ασυνεπή σύνθεση του προϊόντος και ακατάλληλη αποθήκευση. Οι ασθενείς μπορεί επίσης να αντιμετωπίσουν σημαντική οικονομικήεπιβάρυνση και συναισθηματική καταπόνηση από αυτές τις αναποτελεσματικές και συχνά επιβλαβείς θεραπείες.
Τι πρέπει να γνωρίζουν οι ασθενείς και οι οικογένειές τους
Για την πρόληψη και τον περιορισμό του ανησυχητικού αυτού φαινομένου, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνιστά στους ασθενείς και τις οικογένειές τους να είναι ιδιαίτερα προσεχτικοί για “θαυματουργές” θεραπείες που διαφημίζονται και πωλούνται στο διαδίκτυο και στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης.
Οι ασθενείς πρέπει ΠΑΝΤΑ να συζητούν κάθε πιθανή θεραπευτική επιλογή με εξειδικευμένους ιατρούς και πάντα να λαμβάνουν μια δεύτερη γνώμη για κάθε θεραπεία που σκέφτονται να πραγματοποιήσουν.
Όπως αναφέρει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων σε σχετική ανακοίνωσή του, οι αρμόδιες ευρωπαϊκές αρχές συνεργάζονται εντατικά για να καταπολεμήσουν όσους διακινούν και προμηθεύουν μη ελεγχόμενα ATMP και καλούν τους πολίτες της ΕΕ να αναφέρουν τυχόν ύποπτες περιπτώσεις στις αρμόδιες εθνικές αρχές της χώρας τους.
Πηγή: European Medicines Agency (EMA)