Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την επέκταση της ένδειξης για το pegcetacoplan (πεγκσετακοπλάνη), για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία, όπως ανακοίνωσε η Sobi™.
Το pegcetacoplan, έχει ήδη λάβει έγκριση στην Ευρώπη για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH, που παρουσιάζουν αναιμία έπειτα από θεραπεία με αναστολέα της πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος για τουλάχιστον τρεις μήνες. Το pegcetacoplan είναι πλέον ο πρώτος αναστολέας της πρωτεΐνης C3 του συμπληρώματος που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία πρώτης γραμμής της PNH στην Ευρώπη, παρουσιάζοντας αποτελεσματικές εκβάσεις μέσω της βελτίωσης της αιμοσφαιρίνης και άλλων κλινικών δεικτών λόγω του μοναδικού τρόπου δράσης του.
«Η σημερινή έγκριση υπογραμμίζει τα ισχυρά κλινικά δεδομένα που υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και το προφίλ ασφάλειας του pegcetacoplan, προσφέροντας στους επαγγελματίες του τομέα υγείας και στους ασθενείς μια διευρυμένη φαρέτρα για την αποτελεσματική διαχείριση της PNH», δήλωσε η Lydia Abad-Franch, Επικεφαλής του τομέα Έρευνας & Ανάπτυξης και Ιατρικών Υποθέσεων της Sobi, καθώς και Chief Medical Officer της εταιρείας. «Οι ασθενείς στην Ευρώπη είναι πλέον σε θέση είτε να ξεκινήσουν θεραπεία με το pegcetacoplan κατά τη διάγνωση, είτε να μεταβούν σε αυτή από την τρέχουσα θεραπεία τους με αναστολέα πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος εάν παρουσιάζουν ενδείξεις αιμολυτικής αναιμίας. Αυτό το σημαντικό ορόσημο αποτυπώνει την αφοσίωσή μας στη βελτίωση των θεραπευτικών επιλογών για όσους πάσχουν από αυτή τη σπάνια και περίπλοκη πάθηση».
Η PNH είναι μια σπάνια, χρόνια και απειλητική για τη ζωή αιματολογική νόσος, στο πλαίσιο της οποίας η ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συμπληρώματος οδηγεί στην καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων που μεταφέρουν το οξυγόνο. Η PNH, χαρακτηρίζεται από εμμένουσα χαμηλή αιμοσφαιρίνη και μπορεί να οδηγήσει σε συχνές μεταγγίσεις και εξουθενωτικά συμπτώματα, όπως η σοβαρή κόπωση που προκαλείται από την αναιμία. Παρά τη βελτίωση που επιφέρει η θεραπεία με C5 αναστολέα, το 86% των ατόμων με PNH που έλαβαν θεραπεία με C5 αναστολείς εξακολουθούν να παρουσιάζουν αναιμία, σύμφωνα με συγχρονικές έρευνες που διενεργήθηκαν στις Ηνωμένες Πολιτείες και την ΕΕ.