Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία της Novartis για ασθενείς με μια σπάνια μυϊκή διαταραχή, ανακοίνωσε τη Δευτέρα η φαρμακοβιομηχανία.
Η θεραπεία εγκρίθηκε για ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) ηλικίας δύο ετών και άνω, οι οποίοι έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 (survival motor neuron 1). Περιέχει δε το ίδιο δραστικό συστατικό με παλαιότερη θεραπεία της εταιρείας, η οποία είναι εγκεκριμένη στις ΗΠΑ για ασθενείς με SMA κάτω των δύο ετών.
Η νέα θεραπεία έχει τιμή χονδρικής 2,59 εκατομμύρια δολάρια, σε σύγκριση με 2,1 εκατομμύρια δολάρια για την παλαιότερη.
Η Novartis ανέφερε ότι πρόκειται για την πρώτη και μοναδική θεραπεία γονιδιακής αντικατάστασης διαθέσιμη για την ευρύτερη ομάδα ασθενών.
«Αυτό δίνει στους ασθενείς ακόμη περισσότερες επιλογές, κάτι που για κάθε ασθενή είναι θετικό», δήλωσε στο Reuters η Tracey Dawson, επικεφαλής του Τομέα Νευροεπιστημών της Novartis στις ΗΠΑ, πριν από την έγκριση.
Σε μια μελέτη τελικού σταδίου, η νέα γονιδικαή θεραπεία οδήγησε σε στατιστικά σημαντική βελτίωση 2,39 μονάδων σε κλίμακα που αξιολογεί την κινητική ικανότητα και την εξέλιξη της νόσου.
Η νωτιαία μυϊκή ατροφία είναι μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή νόσος που προκαλείται από ένα μεταλλαγμένο ή ελλείπον γονίδιο SMN1, το οποίο είναι υπεύθυνο για την παραγωγή μιας πρωτεΐνης απαραίτητης για τη μυϊκή λειτουργία — συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και βασικών κινήσεων. Αποτελεί την κυριότερη γενετική αιτία θανάτου βρεφών, ενώ περίπου 9.000 άτομα στις ΗΠΑ ζουν με τη συγκεκριμένη πάθηση.
Σε αντίθεση με το παλαιότερο φάρμακο που χορηγείται ενδοφλεβίως ανάλογα με το βάρος του ασθενούς, η νέα θεραπεία είναι μια συμπυκνωμένη μορφή που χορηγείται άμεσα στο κεντρικό νευρικό σύστημα μέσω του νωτιαίου μυελού. Η νέα θεραπεία δεν χρειάζεται προσαρμογή δόσης ανάλογα με το βάρος, ανέφερε η εταιρεία.
Και οι δύο θεραπείες αντικαθιστούν το γονίδιο SMN1, προσφέροντας τη δυνατότητα να μειωθεί η ανάγκη για χρόνια χορηγούμενες θεραπείες που απαιτούνται με άλλες διαθέσιμες επιλογές.
ΠΗΓΗ: Reuters