Ένα πρωτοποριακό φάρμακο που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου προς το στάδιο 3, όταν δηλαδή ο οργανισμός δεν μπορεί πλέον να παράγει ινσουλίνη και απαιτείται η καθημερινή χορήγησή της, εισηγήθηκε προς έγκριση η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).
Το προς έγκριση στην Ευρώπη φάρμακο, με κύρια δραστική την τεπλιζουμάμπη, αναπτύχθηκε από τη γαλλική φαρμακοβιομηχανία Sanofi. Έχει ήδη εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες από τον Νοέμβριο του 2022 για άτομα που βρίσκονται στο στάδιο 2 της νόσου, ένα προκλινικό στάδιο κατά το οποίο οι ασθενείς συνήθως δεν εμφανίζουν συμπτώματα, αλλά έχουν αυξημένο ανοσολογικό κίνδυνο εξέλιξης.
Απόκτηση της Provention Bio και πλήρης ανάπτυξη του
Τον Μάρτιο του 2023, η Sanofi εξαγόρασε την αμερικανική βιοτεχνολογική εταιρεία Provention Bio έναντι 2,9 δισ. δολαρίων, αποκτώντας πλήρως τα δικαιώματα στο φάρμακο, και ενισχύοντας την παρουσία της στον χώρο των καινοτόμων θεραπειών για τον Διαβήτη Τύπου 1.
Το φάρμακο δρα επιβραδύνοντας την ανοσολογική επίθεση στα β-κύτταρα του παγκρέατος — τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη και καταστρέφονται προοδευτικά στους ασθενείς με Διαβήτη Τύπου 1. Η θεραπεία χορηγείται μέσω ημερήσιας έγχυσης για 14 συνεχόμενες ημέρες.
Κλινικά δεδομένα: Διπλάσια καθυστέρηση στην εξέλιξη προς το στάδιο 3
Η θετική γνωμοδότηση του EMA βασίστηκε σε ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που περιέλαβε 76 ασθενείς ηλικίας από 8 ετών και άνω.
Τα αποτελέσματα ήταν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά:
· Το φάρμακο, διπλασίασε τον διάμεσο χρόνο μετάβασης στο στάδιο 3 της νόσου – 50 μήνες έναντι 25 μηνών σε σχέση με το placebo.
· Λιγότεροι ασθενείς που έλαβαν teplizumab προχώρησαν στο στάδιο που απαιτεί ινσουλίνη.
Η εξέλιξη αυτή θεωρείται ορόσημο, καθώς μέχρι σήμερα δεν υπήρχε καμία εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρωπαϊκή Ένωση που να μπορεί να επιβραδύνει την πορεία του Διαβήτη Τύπου 1.
Το επόμενο βήμα: Αξιολόγηση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή
Οι συστάσεις της CHMP θα προωθηθούν τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα λάβει την τελική απόφαση σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου σε όλα τα κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.
Εφόσον εγκριθεί, το φάρμακο θα αποτελέσει την πρώτη διαθέσιμη θεραπεία στην Ευρώπη που στοχεύει στην καθυστέρηση έναρξης της ινσουλινοεξάρτησης.
Τι είναι ο Διαβήτης Τύπου 1 και ποιους αφορά
Ο Διαβήτης Τύπου 1 —παλαιότερα γνωστός ως νεανικός διαβήτης— είναι ένα αυτοάνοσο νόσημα, κατά το οποίο το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει τα β-κύτταρα του παγκρέατος, δηλαδή τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. Η απώλεια αυτών των κυττάρων οδηγεί στην ανάγκη για διά βίου χορήγηση ινσουλίνης.
Σύμφωνα με τον EMA, ο Διαβήτης Τύπου 1 επηρεάζει περίπου 2,2 εκατομμύρια ανθρώπους στην Ευρωπαϊκή Ένωση, ενώ μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη θεραπεία που να επιβραδύνει την εξέλιξή του.
Ένα πιθανό νέο κεφάλαιο στην πρόληψη της ινσουλινοεξάρτησης
Η θετική σύσταση του EMA για το φάρμακο, αποτελεί μια σημαντική εξέλιξη στην προσπάθεια επιβράδυνσης της πορείας του Διαβήτη Τύπου 1. Εάν το φάρμακο εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, ενδέχεται να προσφέρει στους ασθενείς —ιδίως σε παιδιά και νέους— πολύτιμο χρόνο πριν από την ανάγκη καθημερινής χορήγησης ινσουλίνης, ανοίγοντας τον δρόμο για πιο στοχευμένες και εξατομικευμένες προσεγγίσεις στην αντιμετώπιση της νόσου.