Ένα πειραματικό εμβόλιο κατά του καρκίνου του ήπατος, που αναπτύχθηκε στο Κέντρο Καρκίνου Kimmel του Johns Hopkins, έδειξε ενθαρρυντικά πρώιμα αποτελέσματα σε μια κλινική δοκιμή φάσης Ι για μια σπάνια μορφή καρκίνου του ήπατος που πλήττει κυρίως παιδιά και νεαρούς ενήλικες.
Η δοκιμή, με επικεφαλής ερευνητές του Johns Hopkins και του Παιδιατρικού Νοσοκομείου St. Jude, υποστηρίχθηκε από το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ και το Fibrolamellar Cancer Foundation. Τα ευρήματα δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό «Nature Medicine».
Από τον Απρίλιο του 2020 έως τον Σεπτέμβριο του 2022, οι ερευνητές ενέταξαν 16 ασθενείς ηλικίας δώδεκα ετών και άνω, όλοι με ινοπεταλιώδες καρκίνωμα (FLC) που δεν μπορούσε να αφαιρεθεί χειρουργικά. Η μέση ηλικία των ασθενών ήταν τα 23 έτη. Τέσσερις διέκοψαν τη θεραπεία για διάφορους λόγους, οπότε τελικά πλήρης αξιολόγηση έγινε σε δώδεκα.
Η μελέτη είχε δύο φάσεις: μια αρχική φάση διάρκειας δέκα εβδομάδων και μια φάση συντήρησης διάρκειας έως δύο ετών. Κατά την αρχική αγωγή, οι ασθενείς λάμβαναν ενέσεις του εμβολίου μία φορά την εβδομάδα για τον πρώτο μήνα και στη συνέχεια μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες. Στη φάση συντήρησης, λάμβαναν το εμβόλιο κάθε οκτώ εβδομάδες για έως έναν χρόνο. Παράλληλα, λάμβαναν ενδοφλέβια ανοσοθεραπευτικά φάρμακα, τα οποία χρησιμοποιούνται και σε άλλους καρκίνους του ήπατος, για την τόνωση του ανοσοποιητικού συστήματος.
Συνολικά, το εμβόλιο ήταν καλά ανεκτό. Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, πονοκέφαλοι και κόπωση.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, εννιά ασθενείς (το 75% των συμμετεχόντων) με FLC παρουσίασαν έλεγχο της νόσου, συμπεριλαμβανομένης σταθερής νόσου ή μετρήσιμων ανοσολογικών αποκρίσεων. Τρεις ασθενείς (25%) είχαν πολύ σημαντικές αποκρίσεις και πλέον θεωρούνται ότι είναι απαλλαγμένοι από καρκίνο, μεταξύ αυτών και ένα 13χρονο παιδί που πέτυχε σχεδόν πλήρη ανταπόκριση και συνέχισε την ανοσοθεραπεία για δύο χρόνια.
Οι περισσότεροι ασθενείς είχαν δοκιμάσει τουλάχιστον έναν προηγούμενο κύκλο χημειοθεραπείας χωρίς ανταπόκριση. Σε έναν ασθενή, η θεραπεία με το εμβόλιο και η ανοσοθεραπεία επέτρεψαν την επιτυχή χειρουργική αφαίρεση του όγκου. Πριν από τη θεραπεία, ο ασθενής υπέφερε από έντονο πόνο και είχε εξεταστεί η παροχή φροντίδας ανακούφισης των συμπτωμάτων. Η μελέτη προσέφερε μια πολυπόθητη θεραπευτική επιλογή και οδήγησε σε ανταπόκριση μέσα σε λίγους μήνες από την ένταξή του στη δοκιμή.
«Ήταν ένα αξιοσημείωτο αποτέλεσμα. Το να βλέπουμε ασθενείς να πετυχαίνουν τόσο βαθιές και διαρκείς ανταποκρίσεις και να φτάνουν σε σημαντικά ορόσημα στη ζωή τους ήταν εξαιρετικά ενθαρρυντικό», σημειώνει ο Μαρκ Γιάρτσοαν (Mark Yarchoan), ένας από τους συγγραφείς της μελέτης και αναπληρωτής καθηγητής Ογκολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Johns Hopkins.
Το FLC είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου του ήπατος που επηρεάζει περίπου 500 άτομα ετησίως στις ΗΠΑ, συνήθως υγιείς εφήβους και νεαρούς ενήλικες. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA τυπικές θεραπείες και η πρόγνωση είναι ιδιαίτερα κακή για όσους δεν μπορούν να υποβληθούν σε χειρουργική αφαίρεση του όγκου.
Οι ερευνητές σχεδιάζουν τώρα μια μεγαλύτερη κλινική δοκιμή.